Thérapies avancées : où nous en sommes aujourd’hui et ce qui nous attend dans le futur

Combien de temps faut-il pour qu’une thérapie avancée passe des essais cliniques au chevet du patient ? Quelle est son efficacité par rapport aux normes de soins ? Combien cela pourrait-il réellement coûter au système de santé et à la société ? Autant de questions qu’il faut se poser lorsqu’on parle de thérapies avancées. Car, comme le répètent les experts depuis un certain temps, de plus en plus arriveront dans les années à venir.

Certaines réponses aux nombreuses questions viennent aujourd’hui du septième rapport italien sur les ATMP (Produit médical de thérapie avancéeAdvanced Therapy Medicinal Products), créé par Forum ATMP et présenté hier à Rome.

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par Simone Valesini

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Vingt thérapies avancées en Europe

Les premières données qui ressortent du rapport confirment que les thérapies avancées – produits de thérapie génique, mais aussi ingénierie tissulaire ou thérapies cellulaires – constituent un marché en plein développement. À ce jour, 27 ATMP ont été approuvés par l’EMA, mais sept ont été retirés du marché, souvent en raison de problèmes au niveau des entreprises productrices, de petites entreprises qui peinent à couvrir les coûts induits par la production des thérapies, comme il le dit. rappelé. Claudio Jommi de l’Université du Piémont oriental « Amedeo Avogadro », parmi les auteurs du rapport. En effet, aujourd’hui, a rappelé l’expert, le marché des thérapies innovantes est encore dominé par des produits réservés à des patients rares, un facteur qui fait qu’il est parfois difficile pour les entreprises de compenser les coûts de développement élevés (malgré les coûts très élevés avec lesquels elles sont arrivées plusieurs thérapies avancées sur le marché).

Sur les vingt thérapies actuellement sur le marché, douze sont remboursées en Italie (il y en avait huit l’an dernier). Il s’agit de thérapies géniques utilisées contre les tumeurs (comme le Car-T, qui constituent encore une part importante du marché), les pathologies oculaires (comme la dystrophie rétinienne héréditaire) et les maladies neurodégénératives (amyotrophie spinale), et un produit d’ingénierie tissulaire (indiqué en cas de brûlures aux yeux). Par rapport au scénario européen, a poursuivi Jommi, l’Italie a une part de thérapies remboursables comparable à celle de la France et du Royaume-Uni.

Accès à des thérapies avancées

Développer une thérapie innovante prend du temps, non seulement pour les aspects liés à la recherche et au développement – environ dix ans – mais aussi pour ce qui concerne les procédures d’approbation, l’accès et la distribution dans les centres accrédités. En fait, il faut en moyenne environ trois ans pour qu’un traitement achève le processus de réglementation entre l’Agence européenne des médicaments et l’Agence italienne des médicaments, comme le souligne l’AIFA. Pia Rivetti de Val Cervodu secteur HTA et économie pharmaceutique. L’expert a également fait le point sur la situation actuelle en ce qui concerne la fourniture de thérapies par des structures agréées : sur les 107 agréées, moins de 60 % sont actives (c’est-à-dire ont effectivement prodigué les soins). Parmi ceux-ci, environ les deux tiers sont concentrés dans le centre-nord, un chiffre qui, comme il l’a souligné, Annalisa ScopinaroPrésident d’UNIAMO, risque : “Créer un accès inégal à des traitements à haute valeur clinique et ayant un impact significatif sur les familles, tant en termes économiques qu’en termes d’impact sur la vie, en raison des inconvénients des déplacements”.

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Analyse coût-efficacité et projections de dépenses

L’un des aspects abordés par le rapport sur les ATMP concerne les analyses coût-efficacité et les projections de dépenses. La question des coûts lorsqu’on parle de thérapies innovantes est en effet l’un des sujets les plus brûlants, puisqu’il s’agit de thérapies qui, comme le souligne le rapport, peuvent coûter jusqu’à 3,5 millions d’euros pour un seul traitement (bien souvent, ces sont des thérapies ponctuelles).

“Ces coûts sont sans doute importants à court terme, mais il faut aussi se demander si les coûts évités grâce à la thérapie les compenseront à l’avenir”, a expliqué Jommi. Pour comprendre cela, les experts ont analysé les preuves de rentabilité provenant de la littérature et d’analyses réalisées par des agences pharmaceutiques ou des sujets employés à divers titres dans les évaluations coût-efficacité, comme l’ICER (Institute for Clinical and Economic Review).

Les traitements de soins avancés ont été comparés aux soins standards, lorsqu’ils étaient présents, ou à des thérapies de soutien. Les résultats des analyses menées sur le terrain montrent que les thérapies avancées sont en moyenne plus efficaces et plus coûteuses. Mais, comme le souligne Jommi, lorsque l’on adopte une perspective sociale – qui considère donc l’espérance de vie du patient et sa productivité, et pas seulement les soins de santé – l’effet compensatoire des coûts est plus pertinent. Tout comme lorsque les thérapies avancées répondent à un besoin non satisfait, ou s’adressent à des conditions sans alternatives ou avec des alternatives inefficaces. Une perspective sociale et un horizon temporel à long terme “sont donc les conditions pour que les évaluations économiques génèrent des informations complètes pour des choix qui vont dans le sens d’une allocation efficace des ressources”, lit-on dans le rapport. Même s’il s’agit d’une perspective difficile à adopter par les décideurs, qui envisagent généralement des horizons à plus court terme, a commenté Jommi.

Prévisions de dépenses d’ici 2029

Parler des coûts et de la durabilité des thérapies avancées est crucial à la lumière des nouvelles thérapies qui pourraient arriver à l’avenir. « Le pipeline ATMP est plus nombreux : 46 thérapies avancées différentes ont été identifiées, potentiellement capables d’arriver sur le marché italien entre 2025 et 2029 », a-t-il rappelé. Fulvio Luccini de Pharmalex Italie et membre du comité directeur du Forum ATMP. Jusqu’à présent, poursuit l’expert, les thérapies avancées ne constituent pas un réel problème pour les dépenses de santé – pour 2023, l’impact sur les dépenses totales du NHS était de 4,6 pour mille – mais on ne sait pas clairement comment cela pourrait évoluer à l’avenir. Malgré toutes les incertitudes du dossier, il est possible de faire quelques estimations, et selon ce que Luccini a calculé pour différents scénarios, nous pourrions passer de 121 millions dépensés aujourd’hui à près d’un milliard d’euros en 2029. Des mesures et une planification extraordinaires seront importantes pour y faire face. à ces augmentations de dépenses, ont conclu les experts.