Thérapies cellulaires pour la maladie de Parkinson : une histoire de 50 ans, et l’Europe est à l’avant-garde

L’essai clinique STEM-PD, qui teste des cellules souches embryonnaires pour régénérer les neurones endommagés, ouvre de nouvelles frontières en médecine régénérative

La maladie de Parkinson est une maladie qui touche environ 10 millions de personnes dans le mondedont entre 1,2 et 1,5 million en Europe et environ 300 mille en Italie. On parle d’une pathologie caractérisé par la dégénérescence des neurones dopaminergiquesen particulier dans la substance noire (substance noire), une zone du cerveau essentielle au contrôle des mouvements. La perte de ces neurones entraîne une réduction marquée de la dopamine, un neurotransmetteur crucial pour la coordination et l’exécution des mouvements.

Cette particularité anatomique fait de la maladie de Parkinson un territoire clinique unique pour explorer les frontières les plus avancées de la médecine régénérative. Les traitements actuels, comme la lévodopa, ne soulagent les symptômes que temporairementce qui rend urgente l’exploration de solutions innovantes : c’est là qu’intervient la transplantation de neurones issus de cellules souches.

En effet, pour la première fois en Europe, un projet appelé STEM-PD a placé les cellules souches embryonnaires au centre d’un essai clinique sur la maladie de Parkinson. Cette thérapie innovante vise à régénérer les neurones dopaminergiques perdus dans le but de transformer l’histoire naturelle de la maladie. L’essai clinique, mené en Suède et au Royaume-Uni, a impliqué 8 patients ayant reçu la greffe entre février 2023 et octobre 2024 (qui la nouvelle du premier patient traité).

Le projet, coordonné par des experts de renommée mondiale, dont Elena Cattaneoprofesseur titulaire de pharmacologie à l’Université de Milan et sénateur à vie, Malin Parmar (Université de Lund) Roger Barker (Université de Cambridge), a été présenté lors de l’événement «Révolutions des cellules souches pour les maladies neurodégénératives», qui s’est tenue à l’Université de Milan le 27 novembre. Au cours de l’événement, des experts et des pionniers de l’étude des cellules souches dans le domaine neurologique ont illustré le long chemin de la recherche, des années 70 à aujourd’hui, et quelles ont été les découvertes scientifiques qui ont conduit aux études cliniques actuelles destinées à développer des thérapies avancées pour la maladie de Parkinson.

Ces études s’inscrivent dans un projet scientifique et clinique ambitieux qui va au-delà de la gestion des symptômes, visant une véritable régénération neuronale. La phase actuelle – celle des essais cliniques de phase I – est la première étape cruciale d’un parcours qui pourrait complètement repenser l’approche thérapeutique de la maladie de Parkinson. Il ne s’agit plus de ralentir l’évolution de la maladie mais de reconstruire littéralement les structures neurologiques endommagées, en transplantant des neurones issus de cellules souches directement dans les zones cérébrales compromises.

Le chemin est extrêmement complexe et prendra du temps. Après ce premier moment de vérification de la sécurité du traitement chez l’homme, les phases cliniques ultérieures s’attacheront à démontrer son efficacité thérapeutique.. Mais la vraie révolution réside dans la perspective : le but n’est pas de se limiter à la maladie de Parkinson, mais d’explorer les applications possibles à d’autres maladies neurologiques comme l’épilepsie et la maladie de Huntington, qui ont toujours été au centre des recherches du Pr Cattaneo.

Pour plus d’informations, veuillez lire les articles approfondis publiés sur Osservatorio Terapie Avanzate :
– Les thérapies cellulaires pour la maladie de Parkinson, une histoire de 50 ans
– Cellules souches pour la maladie de Parkinson : l’Europe en première ligne