2025-02-21 18:03:00
Pour ceux qui vivent avec la maladie de von Hippel-Lildau (VHL), la vie est marquée par d’innombrables défis. Ce syndrome génétique rare conduit au développement de tumeurs bénignes et maléfiques dans différents organes vitaux. L’attente pour une thérapie efficace semblait infinie. Aujourd’hui, cependant, un nouvel espoir arrive: la Commission européenne a conditionné Belzutifan, le premier inhibiteur oral de l’inhibiteur de 2 Alfa qui est inductible de l’hyposie (HIF-2?) De MSD. Cette approbation concerne deux indications cruciales: pour les patients adultes atteints de VHL qui ont besoin d’un carcinome à cellules rénales (RCC), des émangioblastomomomomas du système nerveux central et des tumeurs neuroendocrines du pancréas (PNET), et pour ceux avec un carcinome rénal avancé avec des cellules légères, qui ont déjà reçu deux lignes de thérapie ou plus.
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Le nombre d’espoir: Studies de Litespark-004 et de Litupark-005
Belzutifan a été approuvé sur la base de deux études cliniques fondamentales. L’étude LitesTark-004 a montré que, chez 61 patients atteints de carcinome à cellules rénales associés à la maladie de Von Hipppel-Locaau, 49% ont répondu positivement au traitement, avec des réponses en cours jusqu’à 22 mois. L’étude LitesTark-005 a impliqué 746 patients atteints de carcinome rénal avancé, démontrant une réduction du risque de progression ou de décès de 25% par rapport au traitement par Everolimus.
Qu’est-ce que la maladie de Von Hippel-Locaau
Au Veneto Oncological Institute à Padoue et à l’hôpital de San Raffaele de Milan, deux instituts d’hospitalisation et de soins de nature scientifique (IRCC) qui effectuent des recherches et une assistance médicale avancée, les programmes spécifiques sont actifs pour les personnes touchées par Von Hipppel- Maladie de Lindau. «Cette maladie – il explique Alfonso Massimiliano FerraraL’endocrinologue de l’Institut oncologique de la vénito (IOV) – est un syndrome héréditaire complexe, avec de graves implications telles que les tétraplégies et la cécité si les tumeurs ne sont pas traitées adéquatement, dit-il. Depuis 2003, nous avons suivi plus de 331 patients appartenant à 178 familles. L’approbation de Belzutifan marque un tournant: il offre une alternative efficace lorsque la chirurgie n’est pas possible, ce qui réduit le besoin de nombreuses chirurgies “.
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Tumeurs associées
Parmi les différentes manifestations du syndrome, il y a un émangoblastome. «C’est une tumeur bénigne du système nerveux central, mais, comme il est formé dans un petit espace, c’est-à-dire la boîte crânienne si elle concerne le cervelet ou le canal vertébral s’il affecte la moelle épinière, il peut provoquer des complications importantes, Jusqu’aux tétraplégias. De même, même certains angiomes (alias émanioblastomi) de la rétine s’ils ne sont pas traités rapidement peuvent conduire à la cécité “, continue Ferrara. Dans les organes viscéraux, tels que les reins et le pancréas, des lésions kystiques peuvent être formées qui ont principalement un comportement bénin ou des tumeurs malignes, telles que le carcinome des cellules rénales ou la tumeur neuroendocrine du pancréas.
Jusqu’à 8 chirurgies
Dans la maladie de VHL, la première approche est traditionnellement constituée de chirurgie. «Ces patients – ajoutent Ferrara – sont soumis à d’innombrables interventions chirurgicales, en moyenne jusqu’à 6-8. L’approbation de Belzutifan par la Commission européenne est destinée à changer la pratique clinique dans les différents pays, y compris l’Italie, lorsque le médicament sera remboursé par l’Agence italienne de la drogue. L’arrivée de Belzutifan révolutionnera l’approche de la maladie de VHL dans ses différents événements. En fait, dans certains cas, un traitement chirurgical ou locorégional ne peut pas être effectué et, par conséquent, il est essentiel d’avoir une thérapie systémique efficace disponible, comme le souligne l’enregistrement de l’enregistrement de l’enregistrement qui a montré des taux de réponse objectifs significatifs “.
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Tumeurs rénales héréditaires
L’approbation de Belzutifan par la Commission de l’Europe représente également un tournant pour la prise en charge des personnes atteintes d’un cancer du rein héréditaire. «Les personnes atteintes de carcinome à cellules rénales associées à la maladie du VHL – dit Alessandro Larcherurologue et chef du programme VHL de l’hôpital IRCCS San Raffaele Milan – sont obligés de subir de nombreux traitements aux reins, ce qui peut compromettre leur fonction à long terme en apportant des conséquences telles que la dialyse ou la transplantation. Un programme spécifique dédié aux personnes touchées par la maladie de la VHL est active à l’hôpital de San Raffaele, qui soutient les soins des patients et de la recherche translationnelle et a conduit à la reconnaissance du centre de soins cliniques par VHL Alliance, l’association la plus importante des patients et des médecins dédiés à VHL dans le monde. Depuis 2021, nous avons suivi plus de 50 familles, centralisant les examens diagnostiques, les évaluations cliniques et les traitements spécialisés.
La «chirurgie de précision»
«Dans notre centre – continue Larcher – nous avons effectué plus de 50 interventions chirurgicales pour plus de 100 carcinomes rénaux VHL, développant une technique de« chirurgie de précision »basée sur l’imagerie avancée et la combinaison de la chirurgie et de l’ablation pour maximiser la préservation du tissu fonctionnel en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant en réduisant par réduire le risque d’insuffisance rénale. Même dans les centres à volume élevé, ces interventions sont complexes d’un point de vue technique et lourd pour le patient. En ce sens, avoir une thérapie innovante telle que Belzutifan peut réduire le nombre d’interventions chirurgicales et leur complexité, conduisant à un meilleur contrôle de la maladie. Cette réduction de l’utilisation de la chirurgie a déjà été mise en évidence dans l’étude d’enregistrement, grâce à une excellente réponse sur les tumeurs primitives, face à un bon profil de toxicité “.
La valeur d’une innovation thérapeutique
“Belzutifan est la première option thérapeutique systémique pour ces patients dans l’UE”, souligne-t-il Marjorie GreenVice-président directeur des laboratoires de recherche Merck. «Cette approbation permet la commercialisation du médicament dans les 27 États membres de l’UE, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. C’est un moment important pour la médecine oncologique “. Nicoletta LuppiPrésident et chef de la direction de MSD Italia, déclare: «Belzutifan peut changer la vie de ces patients, répondant à un besoin clinique insatisfait, dit-il. Il est maintenant nécessaire qu’il soit mis à disposition dès que possible en Italie. Les obstacles réglementaires qui ralentissent l’accès aux innovations de ce type doivent être dépassés. La santé est un investissement dans le futur et nécessite des ressources et de la rapidité “.
Les résultats des études
Belzutifan représente actuellement la première et la seule thérapie systémique pour le traitement des tumeurs associées à la rare maladie du VHL dans l’UE. L’approbation des patients adultes atteints de certaines tumeurs associées à la maladie de VHL est basée sur les résultats de la réponse objective (ORR) et la durée de la réponse (DOR) de l’étude LitesTark-004. L’approbation des patients adultes atteints de RCC de cellules légères avancées en progression après deux lignes de traitement ou plus, y compris un inhibiteur PD-1 ou PD-L1 et au moins deux thérapies anti-VEGF ciblées, est basée sur les résultats de survie sans progression (PFS) ou L’ORR de l’étude Litupark-005, qui représente la première étude de l’ACC avancée qui évalue en particulier les patients en progression suivant ces traitements.
La maladie de Von Hipppel-Lildau
Le syndrome de Von Hippel-Lindau est une maladie génétique rare qui affecte un nombre estimé de 200 000 personnes dans le monde et de 10 000 à 15 000 personnes en Europe. Les patients atteints de la maladie du VHL ont le risque de développer des tumeurs bénignes des vaisseaux sanguins avec une tendance à la récupation et à certaines tumeurs malignes. L’une des tumeurs les plus courantes est la RCC, une forme de cancer du rein, qui se présente chez environ 70% des patients atteints de maladie du VHL.
Carcinome à cellules rénales
Le carcinome à cellules rénales est le type de cancer du rein le plus courant. Le CCC propre est considéré comme la forme la plus courante de RCC, représentant environ 70% de tous les cas. En 2020, plus de 130 000 nouveaux cas de RCC ont été diagnostiqués en Europe. Le carcinome à cellules rénales est deux fois plus fréquent chez les hommes que les femmes. Environ 30% des patients atteints de cancer du rein reçoivent un diagnostic à un stade avancé.
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