Un bébé a un besoin urgent du médicament le plus cher au monde pour survivre

Kuzey Alaz Umit n’avait que 14 jours lorsque ses parents ont reçu le diagnostic choquant : leur bébé souffrait d’une maladie rare appelée atrophie musculaire spinale de type 1. Il s’agit d’une maladie neurologique congénitale. Les muscles deviennent de plus en plus faibles. Les bébés souffrent de paralysie, n’apprennent jamais à s’asseoir et, à un moment donné, ne peuvent plus mâcher ni avaler. La plupart meurent avant l’âge de deux ans à cause d’une détresse respiratoire ou d’une infection.

Mais Kuzey devrait vivre. Sa tante Melisa Kaya y est particulièrement attachée. Cette femme de 42 ans vit en Allemagne depuis 23 ans et se bat pour la vie de son neveu depuis le diagnostic.

Kuzey est né en Turquie le 7 février 2024. Aujourd’hui, il a quatre mois et deux semaines. Sa tante Melisa Kaya n’a pas encore pu lui rendre visite et faire sa connaissance personnelle. Elle travaille à plein temps au Kammerspiele de Munich et suit également une formation continue en gestion de théâtre. Elle consacre chaque minute libre à la lutte pour la survie de Kuzey, en organisant des événements de collecte de fonds et un concert-bénéfice. Elle préfère mettre son argent de côté pour le traitement de Kuzey plutôt que d’investir dans des vols.

Sa sœur cadette Selin Kaya Umit (36 ans), la mère de Kuzey, lui rend compte quotidiennement de son neveu. Kuzey suit actuellement une thérapie physique deux fois par semaine. Sa famille lui a offert une piscine, qu’il utilise au moins trois fois par semaine pour faire bouger ses muscles.

De l’extérieur, il semble être un enfant normal. Mais sa maladie peut survenir à tout moment. «Hier, ma sœur m’a appelé et elle était très triste», raconte Melisa Kaya dans une interview accordée à FOCUS en ligne. « Sa mâchoire tremblait tout le temps. Nous avons très peur. C’est une course contre la montre.

Kuzey a besoin de médicaments d’une valeur d’environ 1,65 million d’euros

Il y a de l’espoir pour Kuzey, mais il se heurte à un obstacle de taille : ce dont le petit garçon a besoin, c’est d’une perfusion unique d’un médicament appelé Zolgensma. Cela remplacerait un gène manquant dans son corps par un gène fonctionnel. Si elle est utilisée tôt, la perte musculaire ne commence même pas et les petits patients peuvent ensuite se développer normalement. Le coût du médicament : environ 1,65 million d’euros.

Le Zolgensma, qui coûtait 1,9 million d’euros il y a seulement quelques années, est ainsi le médicament le plus cher au monde. Le prix élevé est-il justifié ? Le fabricant Novartis affirme que le médicament vaut bien plus que sa valeur marchande, car « Spiegel.de ” signalé. Les critiques décrivent ces déclarations comme un stratagème visant à habituer les gens aux prix extrêmement élevés des thérapies géniques.

Les caisses d’assurance maladie allemandes prendraient en charge les frais

Si Kuzey était assuré en Allemagne, son assurance maladie couvrirait le coût des médicaments. Il est approuvé dans l’UE depuis mai 2020. Plusieurs familles avaient déjà lutté avec succès pour que les frais soient couverts devant les tribunaux. Le chemin est désormais beaucoup plus facile pour les assurés en Allemagne.

Étant donné que 1,65 million d’euros représente une somme importante, même pour une caisse d’assurance maladie, Novartis devrait leur proposer des paiements échelonnés. Pour les particuliers, la somme est encore plus écrasante et pour beaucoup, impossible à réunir. Mais c’est exactement ce que la famille de Kuzey doit faire maintenant pour permettre au garçon de recevoir un traitement qui lui sauvera la vie. Le médicament n’est pas approuvé en Turquie, où vit Kuzey. Là-bas, les enfants atteints d’amyotrophie spinale sont traités avec le médicament Spinraza. Une dose unique coûte moins cher, mais elle doit être utilisée tous les quatre mois. La première année de traitement, environ 700 000 euros sont récoltés, et l’année suivante environ 350 000 euros. Ceci est couvert par l’assurance maladie turque. Kuzey a déjà reçu quatre doses de Spinraza. Dans la plupart des cas, Spinraza peut ralentir la progression de la maladie, mais il ne peut pas la guérir.

Kuzey pourrait recevoir un traitement vital dans une clinique berlinoise

Kuzey doit venir en Allemagne pour être traité au Zolgensma, qui est censé durer toute une vie après une seule application. Sa tante a trouvé une clinique à Berlin prête à le soigner. À condition que les parents de Kuzey paient eux-mêmes l’intégralité du coût des médicaments.

Espoir et choc à la fois : la clinique de Berlin pourrait admettre Kuzey d’ici quelques jours dès que l’argent sera là, rapporte Melisa Kaya. Mais comment la famille est-elle censée gagner autant d’argent ? D’autant plus que le traitement doit commencer le plus rapidement possible pour sauver la vie de Kuzey. Il est préférable que les bébés aient besoin de la perfusion avant l’apparition des premiers symptômes afin de pouvoir grandir sans dommages permanents.

Kaya a donc lancé une campagne de collecte de fonds, tant en Allemagne qu’en Turquie. L’objectif est de 1,7 million d’euros. Cela couvrirait le coût des médicaments et tous les autres frais que la famille engagerait. Kuzey devrait rester six mois en Allemagne pour un examen préliminaire, la perfusion puis l’observation. Parce que le médicament Zolgensma peut attaquer les organes dans certains cas.

Il manque encore environ 325 000 euros

Avec la campagne de financement turque, Kaya a déjà pu faire beaucoup collecter le montant requis. De nombreux particuliers ont fait des dons pour Kuzey, l’employeur de sa mère a donné 300 000 euros. Melisa Kaya espère que des Allemands feront également un don pour son neveu. Il vous faudra encore environ 325 000 euros (au 23 juin 2024).

Les chances de survie sous traitement par Zolgensma sont bonnes. Selon plusieurs rapports, des enfants atteints d’amyotrophie spinale de type 1 ont été traités avec succès avec ce médicament. Pour Heymut Omran, directeur de l’hôpital universitaire de Münster, le traitement au Zolgensma « frise le miracle », comme le dit « Journal de Munster ” cité. La clinique a même pu l’utiliser pour soigner des enfants qui avaient déjà commencé à perdre du muscle.

« Les médecins disent qu’il est très important que Kuzey reçoive ce médicament avant l’apparition des symptômes. Ensuite, il grandira à 99 pour cent comme tous les autres bébés en bonne santé », explique Melisa Kaya. Il n’y a pas de garantie de guérison à 100 pour cent. Au moins deux enfants sont morts malgré la prise de Zolgensma, selon le « Semaine des affaires » rapporté en août 2022. Plus un enfant pèse lourd, plus la dose de médicament doit être élevée. « C’est mauvais pour les organes internes. Parfois, les bébés meurent d’insuffisance rénale parce que le dosage est très élevé et que le corps ne peut pas y faire face », explique Kaya. C’est aussi pourquoi le temps presse. Plus Kuzey vieillit, plus il prendra de poids.

Qu’arrive-t-il au petit neveu de Melisa Kaya si la famille ne peut pas payer les médicaments ? «Je ne veux même pas y penser», dit la tante. C’est le premier neveu de sa famille. Elle n’a pas d’enfants. Elle sait que l’espérance de vie pour cette maladie rare est de deux ans maximum. « Les enfants perdent tous leurs muscles, y compris leurs muscles respiratoires et de déglutition, et doivent ensuite être nourris artificiellement et, à un moment donné, les bébés meurent d’une insuffisance pulmonaire. »

Elle veut empêcher cela par tous les moyens possibles. Si Kuzey pouvait venir se faire soigner en Allemagne, elle finirait par le connaître en personne.