Un enfant sourd-né de 11 ans entend pour la première fois la voix de son père – Corriere.it

Un garçon de 11 ans né sourd des deux oreilles, il a pu entendre pour la première fois la voix de son père grâce aux effets de thérapie génique appliqué à la perte auditive. Le petit a été soigné Hôpital pour enfants de Philadelphie (Chop), qui l’a signalé.

Les perspectives

une thérapie sur laquelle nous travaillons depuis plus de 20 ans et qui est enfin là, a déclaré le chirurgien John Germiller, directeur de la recherche clinique pour la division d’oto-rhino-laryngologie de CHOP. Alors que la thérapie génique que nous avons pratiquée sur notre patient visait à corriger une anomalie dans un gène très rare (représentant 1 à 8 % des pertes auditives présentes à la naissance), ces études pourraient ouvrir la porte à une utilisation future de certains des plus de 150 autres gènes responsables de la perte auditive chez l’enfant.

Le gène défectueux remplacé

L’enfant né sourd à cause d’un gène défectueux empêche la production de l’otoferline, une protéine nécessaire pour que les cellules ciliées de l’oreille interne puissent convertir les vibrations sonores en signaux chimiques envoyés au cerveau. La thérapie génique a remplacé le gène défectueux dans l’ADN de la cellule par le gène sain, qui a été inséré dans l’oreille via un virus inoffensif, utilisé comme vecteur et modifié pour transporter des copies de travail du gène de l’otoferline. En conséquence, les cellules ciliées ont commencé à produire la protéine manquante et de fonctionner correctement. Cela fait 4 mois depuis l’intervention chirurgicale et la perte auditive actuelle du patient s’est déjà suffisamment améliorée pour être classée comme légère à modérée, alors qu’elle était totale.

Testé sur des enfants plus âgés

La Administration des aliments et des médicaments L’Américain, qui a donné son feu vert à l’étude, a voulu démarrer les recherches dès le premier les enfants plus âgéspour des raisons de sécurité, même si la fenêtre d’acquisition de la parole se ferme vers l’âge de cinq ans. L’enfant de 11 ans n’apprendra peut-être pas à parleralors, mais entend désormais des sons : à mesure que de plus en plus de patients d’âges différents sont traités avec cette thérapie génique, les chercheurs en apprendront davantage sur le degré d’amélioration de l’audition et si ce niveau d’audition peut être maintenu pendant de nombreuses années, a déclaré Germiller.

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