Une étude américaine menée sur des souris a révélé mardi un nouveau traitement prometteur contre la maladie de Charcot, une maladie mortelle pour laquelle il n’existe actuellement aucun remède efficace connu.
Cette maladie, également appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA), touche environ 30 000 personnes aux États-Unis. Elle provoque une paralysie progressive des muscles, entraînant un état de confinement chez le patient, et entraîne généralement le décès en moins de cinq ans.
Dans l’étude publiée par la revue scientifique PLOS Biology, une équipe de chercheurs affirme avoir étudié un moyen de cibler et de stabiliser une protéine qui protège les cellules contre les éléments toxiques provenant de l’alimentation ou de l’inhalation d’oxygène.
Dans de nombreux cas, des mutations héréditaires d’un gène produisant la protéine en question sont à l’origine de la maladie de Charcot. Mais ces mutations peuvent également survenir sans antécédents familiaux.
Les mutations de ce gène, SOD1, entraînent un mauvais assemblage de la protéine, l’empêchant d’accomplir ses tâches et perturbant la machinerie cellulaire de manière générale, induisant une accumulation de protéines liée, entre autres, à la maladie d’Alzheimer et de Parkinson.
Le nouveau traitement est un “stabilisateur moléculaire” qui agit comme un “point de suture” et oblige la protéine à rester dans sa bonne configuration, a expliqué le directeur de l’étude, Jeffrey Agar, qui a découvert et testé avec son équipe cet outil après 12 années de recherche.
La molécule a été testée sur des souris génétiquement modifiées pour être porteuses de la maladie, et les chercheurs ont constaté qu’elle rétablissait non seulement les fonctions de la protéine, mais qu’elle stoppait également tout effet toxique secondaire.
Son efficacité a également été prouvée sur des rats et des chiens. Elle a réussi à stabiliser 90% des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et 60 à 70% dans les cellules cérébrales.
Les chercheurs espèrent maintenant obtenir l’autorisation de réaliser des essais cliniques chez l’homme.
S’il n’existe actuellement aucun traitement neuroprotecteur efficace pour l’ensemble des patients, une autorisation anticipée de mise sur le marché a été délivrée en avril 2023 aux États-Unis pour un médicament (Qalsody du laboratoire Biogen) visant certaines formes spécifiques de la maladie.
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2024-01-31 11:13:53
