Un homme de Donegal qui a participé à un essai de traitement contre l’amylose a salué les développements positifs annoncés cette semaine.
James Green de Letterkenny est l’un des trois patients au monde à participer à la phase 1 d’un essai thérapeutique d’édition du génome.
James, qui travaille comme comptable, a été diagnostiqué d’une amylose héréditaire il y a quatre ans. On estime que 1 % de la population de Donegal est porteuse d’une forme de cette maladie connue sous le nom d’« Amy du Donegal ».
Peu de temps après son diagnostic, James a décidé de s’inscrire à un essai clinique au Royaume-Uni visant le traitement de cette maladie rare et progressive. (Photo en vedette : James Green à Londres lors de sa deuxième perfusion de Crispr en mai 2023)
Intellia Therapeutics, une société médicale de premier plan, a annoncé cette semaine les résultats positifs d’une thérapie à dose croissante menée sur trois patients ayant reçu deux doses de NTLA-2001 sur deux ans.
Le traitement NTLA-2001 est conçu pour inactiver le gène TTR qui code pour la protéine transthyrétine (TTR) et provoque de graves complications au niveau du cœur, des nerfs, du système digestif et d’autres tissus des patients atteints d’amylose ATTR.
Les premières données cliniques démontrent que le redosage avec un médicament basé sur CRISPR n’est pas toujours nécessaire, mais qu’il est possible. Selon le PDG d’Intellia, John Leonard, MD, cela représente une avancée passionnante dans la recherche de traitement d’autres maladies pour lesquelles les patients pourraient avoir besoin de plus d’une dose pour atteindre l’effet thérapeutique souhaité.
Ces données de l’étude de phase 1 sur NTLA-2001 ont été présentées cette semaine lors du congrès annuel de la Peripheral Nerve Society à Montréal, au Canada.
Les résultats de l’essai de James ont montré une réduction médiane de 95 % du TTR sérique dans son corps. Ravi du résultat, il a déclaré : « C’est une nouvelle fantastique pour les patients atteints d’amylose héréditaire et de type sauvage, car les deux affections sont causées par la dégradation de la protéine transthyrétine, TTR, produite dans le foie.
« Le médicament expérimental NTLA 2001 modifie le code ADN pour obtenir une réduction importante du niveau de transthyrétine circulant dans la circulation sanguine. L’essai clinique de phase 1 a déjà été étendu à un essai de phase 3 avec des patients actuellement recrutés aux États-Unis.
« Le médicament d’essai NTLA 2001, ainsi que d’autres nouveaux traitements en cours de développement pour l’élimination de l’amyloïde, ont le potentiel de guérir l’amylose à transthyrétine. Je vais bien cliniquement et je n’ai besoin d’aucun traitement continu. La liberté que cela donne est incommensurable.
James lors d’un trek au camp de base de l’Everest en octobre dernier
Bien que James lui-même n’ait pas besoin de redoser, Intellia affirme que la possibilité de redoser est un avantage clé de sa plate-forme d’administration non virale basée sur des nanoparticules lipidiques (LNP).
Le développement et la commercialisation de NTLA-2001 sont dirigés par Intellia dans le cadre d’une collaboration multi-cible avec Regeneron.
Un patient de Donegal salue les résultats positifs d’un essai de traitement de l’amylose a été modifié pour la dernière fois : 28 juin 2024 par Rachel McLaughlin
2024-06-29 10:15:35
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