Un traitement expérimental avec des cellules souches parvient à améliorer la perte de vision chez quatre patients

Les patients, qui ont été suivis pendant 12 mois, ont connu le restauration de la surface cornéenne, selon l’étude publiée dans la revue ‘Science Advances’. Deux d’entre eux ont pu subir une greffe de cornée et les deux autres ont signalé des améliorations significatives de la vision sans autre traitement.

Bien que l’étude de phase I ait été conçue pour déterminer la sécurité et la faisabilité préliminaires avant de passer à une deuxième phase de l’essai, les chercheurs considèrent que les premiers résultats sont prometteurs.

“Nos premiers résultats suggèrent que CALEC pourrait offrir de l’espoir aux patients qui ont subi une perte de vision intraitable et la douleur associée à des lésions importantes de la cornée », explique Ula Jurkunas, chercheuse et auteure principale de l’étude, directrice associée du service de cornée de Mass Eye and Ear et professeure associée d’ophtalmologie à la Harvard Medical School. »Les spécialistes de la cornée ont été gênés par la manque d’options de traitement avec un profil de sécurité élevé pour aider nos patients souffrant de brûlures et de blessures chimiques qui les empêchent de recevoir une greffe de cornée artificielle. Nous espérons qu’avec d’autres études, CALEC pourra un jour combler cette lacune de traitement dont nous avons tant besoin.”

Au CALEC, les cellules souches de l’œil sain d’un patient sont prélevées via une petite biopsie, puis développées et transformées en une greffe grâce à un processus de fabrication innovant au Connell and O Family Cell Handling Center.’Reilly au Dana-Farber Cancer Institute. Après deux à trois semaines, la greffe CALEC est renvoyée à Mass Eye and Ear et est transplanté dans l’œil avec des lésions cornéennes.

Les personnes qui subissent des brûlures chimiques et d’autres lésions oculaires peuvent développer une déficience en cellules souches limbiques, une perte irréversible de cellules dans les tissus entourant la cornée. Ces patients éprouvent perte de vision permanente, douleur et inconfort dans l’œil atteint. Sans cellules limbiques et une surface oculaire saine, les patients ne peuvent pas subir de greffe de cornée artificielle, la norme actuelle de la rééducation visuelle.

Les stratégies de traitement existantes ont des limites et des risques associés que la procédure CALEC vise à résoudre grâce à son approche unique consistant à utiliser un petit nombre de cellules souches du patient qui peuvent ensuite être cultivées et développées pour créer une feuille de cellules servant de surface pour tissu normal.

Des études comme celle-ci montrent la promesse de la thérapie cellulaire pour le traitement de maladies incurables. Dans l’essai de phase I, cinq patients souffrant de brûlures chimiques dans un œil ont été recrutés et biopsiés. Quatre ont reçu CALEC, car une série de tests de contrôle de qualité a déterminé que les cellules du cinquième patient ne pouvaient pas être développées de manière adéquate.

Il premier patient traité, un homme de 46 ans, a connu la résolution de son défaut de surface oculaire, le préparant à subir une greffe de cornée artificielle pour la rééducation de la vision. Le second, un homme de 31 ans, a connu une résolution complète des symptômes et une vision améliorée de 20/40 à 20/30. Le troisième, un homme de 36 ans, a vu son défaut cornéen résolu et sa vision s’est améliorée, passant de ne pouvoir voir que des mouvements larges comme onduler, à une vision de 20/30. Le quatrième, un homme de 52 ans, n’a pas eu initialement une biopsie réussie qui a abouti à une greffe de cellules souches viable. Après avoir réessayé CALEC trois ans plus tard, il a subi une greffe réussie et sa vision s’est améliorée, passant de la perception des mouvements de la main à la capacité de compter les doigts. Puis il a reçu une cornée artificielle.

Les chercheurs terminent la prochaine phase de l’essai clinique chez 15 patients CALEC qu’ils suivent pendant 18 mois afin de mieux déterminer l’efficacité globale de la procédure. Son espoir est que CALEC puisse un jour devenir une option de traitement pour les patients qui devaient auparavant endurer des déficits à long terme alors que les options de traitement existantes n’étaient pas une option compte tenu de la gravité de leurs blessures.