Un traitement par silençage génétique pourrait inverser la maladie d’Alzheimer, selon un essai clinique de phase 1b. Le traitement consiste à administrer un composé oligonucléotide appelé BIIB080 qui empêche l’expression d’un gène impliqué dans la production de protéines tau. Les chercheurs ont testé le composé sur 46 patients et ont observé une réduction de plus de 50 % des niveaux de protéines tau après 24 semaines chez les patients ayant reçu la dose la plus élevée. Les prochaines étapes consisteront à évaluer si cet effet se répercute sur les symptômes physiques de la maladie d’Alzheimer lors d’autres essais cliniques sur une période plus longue.

Un essai clinique de phase 1 a montré qu’un nouveau traitement permettait de réduire significativement les concentrations de protéines tau dans le cerveau. Ce qui suggère qu’il pourrait ralentir, voire inverser la maladie d’Alzheimer.

Silençage génique

La maladie d’Alzheimerqui touche environ 1 million de personnes en France, est une affection neurodégénérative aussi dévastratice que complexe. À l’heure actuelle, deux mécanismes principaux sont suspectés de favoriser son développemement : l’accumulation anormale des protéines béta-amyloïde (formant des plaques) et tau, qui perturbent la communication des neurones et peuvent même entraîner leur mort.

Détaillée dans la revue Neurosciences et thérapeutique du SNC et ciblant spécifiquement la seconde, la nouvelle approche de « silençage génique » repose sur l’administration d’un composé oligonucléotide nommé BIIB080, empêchant l’expression d’un gène majeur impliqué dans la production de protéines tau.

Dans le cadre d’un essai de phase 1b, visant à déterminer si le composé est sûr pour l’Homme et bien toléré, et non pour voir s’il traite efficacement la maladie (ce qui viendra plus tard), les chercheurs l’on testé sur 46 patients âgés en moyenne de 66 ans. Certains recevant le médicament par injection dans la moelle épinière, et d’autres un placebo.