2024-01-25 14:34:11
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En Chine, un traitement révolutionnaire par thérapie génique a permis de restaurer l’audition chez plusieurs enfants nés avec une surdité héréditaire, une avancée qui marque une étape importante dans le traitement de la perte auditive.
L’essai clinique d’une durée d’environ 26 semaines a impliqué six enfants souffrant d’un type de surdité héréditaire causée par une mutation du gène appelé OTOF.
Selon l’étude publiée dans La Lancette journal médical mercredi.
La recherche représente le tout premier essai clinique chez l’homme visant à administrer une thérapie génique pour traiter cette maladie génétique, avec le plus grand nombre de patients traités et le suivi le plus long à ce jour.
« Depuis l’invention des implants cochléaires, il y a 60 ans, il n’existe pas de traitement efficace contre la surdité. Il s’agit d’une étape importante qui symbolise une nouvelle ère dans la lutte contre tous les types de perte auditive », a déclaré Zheng-Yi Chen, co-auteur de l’étude, DPhil.
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Plus de 1,5 milliard de personnes dans le monde souffrent de perte auditive, dont environ 26 millions héritent de cette maladie dès la naissance.
Chez les enfants, plus de 60 pour cent des cas de perte auditive sont dus à des raisons génétiques, selon les scientifiques.
L’une de ces pertes auditives héréditaires, appelée DFNB9, est causée par des mutations du OTOF gène qui empêche la production d’une protéine fonctionnelle nécessaire à la transmission des signaux sonores de l’oreille au cerveau.
Actuellement, il n’existe aucun médicament pour traiter cette forme de surdité héréditaire qui peut provoquer un « développement anormal » du cerveau des enfants sans intervention, affirment les scientifiques.
« Les résultats de cette étude sont vraiment remarquables. Nous avons constaté que la capacité auditive des enfants s’améliorait considérablement de semaine en semaine, ainsi que la possibilité de retrouver leur parole », a déclaré le Dr Chen.
Dans l’étude, les chercheurs ont observé six enfants atteints de surdité totale pendant plus de 26 semaines à l’hôpital ophtalmologique et ORL de l’université de Fudan alors qu’on leur avait injecté un virus adéno-associé (AAV) porteur d’une version du virus humain. OTOF gène.
La procédure a été conçue pour introduire soigneusement le gène OTOF fonctionnel porteur du virus modifié dans les oreilles internes des patients grâce à une procédure chirurgicale spéciale.
Différentes doses de l’injection unique ont été utilisées.
Les chercheurs ont constaté des améliorations spectaculaires dans la perception de la parole et ont restauré la capacité des enfants à mener une conversation normale.
Les résultats, selon les scientifiques, mettent en évidence la sécurité et l’efficacité des thérapies géniques en tant que traitement potentiel de la perte auditive génétique.
« Nous sommes les premiers à lancer l’essai clinique de OTOF thérapie génique. Il est passionnant que notre équipe ait transposé les travaux de la recherche fondamentale sur le modèle animal de DFNB9 à la restauration auditive chez les enfants atteints de DFNB9 », a déclaré l’auteur principal de l’étude, Yilai Shu.
“Je suis vraiment enthousiasmé par nos futurs travaux sur d’autres formes de perte auditive génétique afin de proposer des traitements à davantage de patients”, a ajouté le Dr Shu.
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