Une alternative sans aiguille à l’EpiPen a été approuvée par la FDA. Les médecins la prescriront-ils ?

Une version révolutionnaire de l’épinéphrine sous forme de vaporisateur nasal sera bientôt commercialisée. Il s’agira d’une alternative aux auto-injecteurs comme l’EpiPen pour les personnes souffrant de réactions allergiques graves. Le médicament a été approuvé ce mois-ci par la FDA pour une utilisation chez les adultes et les enfants plus âgés.

Mais certains allergologues disent qu’ils ne sont pas pressés de le prescrire.

Bien que la nouvelle option sans aiguille, appelée Neffy, ait le potentiel de fournir une option moins chère, moins douloureuse et plus pratique que l’EpiPen, les experts affirment qu’aucune étude n’a encore été réalisée sur des personnes en proie à des réactions allergiques potentiellement mortelles, appelées anaphylaxie. Cela soulève des inquiétudes quant à savoir si le médicament est suffisamment efficace pour être utilisé avec confiance par des personnes souffrant d’allergies graves.

« Nous sommes très enthousiastes à propos de cette évolution, mais nous avons de sérieuses inquiétudes », déclare le Dr Robert Wood, directeur de la division d’allergie, d’immunologie et de rhumatologie du Johns Hopkins Children’s Center et professeur de pédiatrie à Johns Hopkins.

L’anaphylaxie, également connue sous le nom de choc anaphylactique, est une réaction allergique grave, parfois mortelle, qui survient rapidement et se manifeste par des symptômes tels qu’un essoufflement, de l’urticaire, une chute de la pression artérielle et une perte de conscience. en réponse à des déclencheurs tels que des aliments, des piqûres d’insectes ou des médicaments auxquels une personne est allergique.

L’épinéphrine est le seul traitement salvateur contre l’anaphylaxie et n’était auparavant disponible que sous forme d’injection. L’épinéphrine est utilisée pour le traitement des réactions allergiques graves sous forme d’aiguille depuis que la FDA l’a approuvée en 1939. L’EpiPen, la marque la plus connue d’auto-injecteur qu’une personne peut utiliser seule, existe depuis les années 1970. Une version générique est disponible depuis 2018.

Substitut d’aiguille

Neffy est la première alternative à l’épinéphrine injectable. Lors d’essais cliniques, le fabricant de médicaments ARS Pharmaceuticals a constaté que le spray nasal est sûr et délivre la même quantité d’épinéphrine dans la circulation sanguine qu’un auto-injecteur. La FDA a approuvé le spray le 9 août pour le traitement d’urgence des réactions allergiques, notamment l’anaphylaxie, chez les adultes et les enfants qui pèsent plus de 30 kg.

Neffy, fabriqué par ARS Pharmaceuticals, peut être plus facile à tolérer pour les personnes qui n’aiment pas les injections.

ARS Pharmaceutique

masquer la légende

basculer la légende

ARS Pharmaceutique

Il y a des raisons d’être enthousiasmé par un spray nasal à base d’épinéphrine, déclare le Dr J. Andrew Bird, allergologue pédiatrique à l’UT Southwestern et directeur du Food Allergy Center au Children’s Medical Center de Dallas.

Il peut être plus facile à tolérer pour les patients adultes qui hésitent à s’auto-injecter et pour les parents qui sont réticents à injecter leurs enfants.

Le Neffy, qui fait environ la taille d’un demi-iPhone et se glisse facilement dans une poche de pantalon, est également plus pratique à transporter qu’un EpiPen, explique Bird. Cela seul pourrait augmenter l’observance et l’adhésion à l’utilisation de l’épinéphrine chez les personnes souffrant d’allergies dangereuses.

Selon une étude réalisée en 2023 auprès d’adultes et d’enfants souffrant de réactions allergiques graves et de leurs soignants, seuls 40 % des patients les plus à risque ont effectivement leur auto-injecteur sur eux. Les participants ont cité les inconvénients et les oublis comme les principales raisons pour lesquelles ils n’avaient pas leur EpiPen sur eux, ainsi que la conviction qu’ils pourraient éviter avec succès les substances auxquelles ils sont allergiques.

Le Dr Karen Kaufman, docteur en médecine ostéopathique en cabinet privé à Vienne, en Virginie, et membre de l’Académie américaine d’allergie, d’asthme et d’immunologie, pense que Neffy remplacera bientôt les auto-injecteurs dans les espaces publics comme les écoles et les avions, car le produit est plus petit et plus facile à stocker.

Parmi ses autres avantages potentiels, Neffy dure plus longtemps que les auto-injecteurs, avec une durée de vie de deux ans au lieu de 12 à 18 mois pour l’EpiPen, selon ARS, basée à San Diego, qui a développé Neffy au cours des huit dernières années. L’entreprise affirme également que Neffy peut être laissé au chaud et au froid pendant des mois d’affilée, tandis que les EpiPen doivent être conservés à température ambiante pour ne pas se dégrader. Et Neffy est facile à utiliser, aucune formation n’est requise.

Selon Richard Lowenthal, cofondateur, président et directeur général d’ARS, il est possible que le Neffy soit plus facile à administrer correctement. Selon Mylan, la société qui fabrique l’EpiPen, des erreurs d’utilisation peuvent se produire avec les auto-injecteurs. Une erreur dangereuse consiste à injecter l’épinéphrine dans un vaisseau sanguin plutôt que dans un muscle. Cela peut provoquer un accident vasculaire cérébral, une arythmie cardiaque ou une crise cardiaque. En revanche, il n’y a aucun danger en cas d’erreur d’utilisation avec le Neffy, explique Lowenthal, ajoutant que l’ARS n’a constaté aucun dommage aux yeux si l’utilisateur y injecte accidentellement le médicament.

Des préoccupations non vérifiées

Mais le Neffy suscite également des inquiétudes chez les médecins prescripteurs. L’une des inquiétudes, selon Wood, est que le médicament n’a pas été testé sur des personnes qui subissent réellement des réactions anaphylactiques, car les chercheurs ne peuvent pas, de manière éthique, déclencher une réaction allergique potentiellement mortelle et ensuite donner un placebo au patient. Lorsqu’une personne a une réaction allergique grave, dit-il, la cavité nasale peut se boucher. Cela pourrait arrêter l’absorption du médicament et permettre à une réaction allergique grave de se poursuivre sans répit, dit Wood.

L’ARS Pharmaceuticals a mené une petite étude ouverte au Japon. Elle a utilisé des aliments pour déclencher des réactions allergiques chez 15 personnes souffrant d’allergies alimentaires spécifiques. Toutes ont eu des réactions allergiques, dont trois graves, et tout le monde a reçu le médicament. L’entreprise affirme que Neffy a soulagé chaque participant en cinq minutes, ce qui est similaire à ce que fait un auto-injecteur d’épinéphrine.

La couverture d’assurance est une autre inconnue. Lowenthal dit que l’ARS travaille avec les grandes compagnies d’assurance pour que le Neffy soit ajouté à leurs listes de médicaments approuvés, ce qui pourrait prendre environ six mois. Il dit que la société prévoit de proposer un pack de deux vaporisateurs à des prix qui varieront en fonction des moyens de chaque personne, mais qui sont généralement comparables au coût des auto-injecteurs.

Le prix de l’EpiPen est controversé depuis que Mylan a acquis les droits de production aux États-Unis en 2007 et a augmenté son prix de 600 %. Selon GoodRx, le prix de détail moyen de l’EpiPen varie de 650 à 750 dollars, sans assurance. Une version générique coûte entre 150 et 200 dollars.

D’autres alternatives aux auto-injecteurs d’épinéphrine sont également en cours de développement. Nasus Pharma de Tel Aviv-Yafo, en Israël, travaille sur une poudre d’épinéphrine à introduire dans le nez, et Aquestive Therapeutics, basée dans le New Jersey, a développé un film contenant de l’épinéphrine à introduire sous la langue et qui est en phase finale d’essais. ARS dit qu’elle développe un spray nasal pour les plus petits enfants.

Pour l’instant, les médecins disent qu’ils pourraient éviter de prescrire le nouveau spray juste après sa mise sur le marché, en partie parce qu’ils devraient consacrer des heures de travail à téléphoner aux compagnies d’assurance pour les inciter à le couvrir comme pour tout nouveau médicament, explique Kaufman.

Une fois que Neffy sera disponible — probablement fin septembre, selon Lowenthal — Wood dit qu’il est prêt à le prescrire aux patients qui le demandent, mais il leur suggérera également de garder un auto-injecteur à portée de main au cas où.

Ensuite, dit-il, il attendra les rapports sur les performances de Neffy. Si le spray est aussi efficace que les auto-injecteurs pour arrêter les réactions allergiques dangereuses aux aliments, aux médicaments ou aux piqûres d’insectes, alors oui, dit Wood pourrait devenir un élément déterminant. « J’aurais alors confiance en moi », dit-il.