Une avancée majeure dans le domaine des cellules souches va révolutionner les greffes

Une découverte majeure dans le domaine des cellules souches va révolutionner les greffes : des chercheurs de Melbourne ont réalisé une première mondiale en créant des cellules souches sanguines très proches de celles du corps humain. Cette découverte pourrait bientôt conduire à des traitements personnalisés pour les enfants atteints de leucémie et de troubles de la moelle osseuse.

La recherche, menée par le Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) et publiée dans Nature Biotechnology, a permis de surmonter un obstacle majeur dans la production de cellules souches sanguines humaines, qui peuvent créer des globules rouges, des globules blancs et des plaquettes, qui correspondent étroitement à ceux de l’embryon humain.

La professeure associée du MCRI, Elizabeth Ng, a déclaré que l’équipe avait fait une découverte importante dans le développement des cellules souches du sang humain, ouvrant la voie à l’utilisation de ces cellules cultivées en laboratoire dans les greffes de cellules souches du sang et de moelle osseuse.

« La capacité de prélever n’importe quelle cellule d’un patient, de la reprogrammer en cellule souche, puis de la transformer en cellules sanguines spécifiquement adaptées à la transplantation aura un impact considérable sur la vie de ces patients vulnérables », a-t-elle déclaré.

« Avant cette étude, il n’était pas possible de développer en laboratoire des cellules souches sanguines humaines susceptibles d’être transplantées dans un modèle animal présentant une insuffisance de moelle osseuse pour produire des cellules sanguines saines. Nous avons mis au point un processus qui a permis de créer des cellules souches sanguines transplantables qui ressemblent étroitement à celles de l’embryon humain.

« Il est important de noter que ces cellules humaines peuvent être créées à l’échelle et avec la pureté requises pour une utilisation clinique. »

Dans le cadre de cette étude, des souris immunodéficientes ont été injectées avec des cellules souches sanguines humaines créées en laboratoire. Les chercheurs ont découvert que les cellules souches sanguines devenaient de la moelle osseuse fonctionnelle à des niveaux similaires à ceux observés dans les greffes de cellules sanguines de cordon ombilical, un critère de réussite avéré.

Les chercheurs ont également découvert que les cellules souches cultivées en laboratoire pouvaient être congelées avant d’être transplantées avec succès dans les souris. Cette méthode permet d’imiter le processus de conservation des cellules souches du sang du donneur avant leur transplantation chez les patients.

Le professeur Ed Stanley du MCRI a déclaré que ces résultats pourraient conduire à de nouvelles options de traitement pour une gamme de troubles sanguins.

« Les globules rouges sont essentiels au transport de l’oxygène et les globules blancs sont notre défense immunitaire, tandis que les plaquettes provoquent la coagulation pour arrêter les saignements », a-t-il expliqué. Comprendre comment ces cellules se développent et fonctionnent revient à déchiffrer un puzzle complexe.

« En perfectionnant les méthodes de cellules souches qui imitent le développement des cellules souches sanguines normales présentes dans notre corps, nous pouvons comprendre et développer des traitements personnalisés pour toute une série de maladies du sang, notamment les leucémies et l’insuffisance de la moelle osseuse. »

Le professeur Andrew Elefanty du MCRI a déclaré que même si une greffe de cellules souches sanguines était souvent un élément clé du traitement salvateur des troubles sanguins infantiles, tous les enfants ne trouvaient pas de donneur parfaitement compatible.

« Les cellules immunitaires incompatibles du donneur provenant de la greffe peuvent attaquer les propres tissus du receveur, entraînant une maladie grave ou la mort », a-t-il déclaré.

« Le développement de cellules souches sanguines personnalisées et spécifiques à chaque patient permettra d’éviter ces complications, de remédier à la pénurie de donneurs et, parallèlement à l’édition du génome, de contribuer à corriger les causes sous-jacentes des maladies du sang. »

Le professeur Elefanty a déclaré que la prochaine étape, probablement dans environ cinq ans avec un financement gouvernemental, consisterait à mener un essai clinique de phase 1 pour tester la sécurité de l’utilisation de ces cellules sanguines cultivées en laboratoire chez l’homme.

Riya a été diagnostiquée à l’âge de 11 ans avec une anémie aplasique, une maladie sanguine rare et grave dans laquelle le corps cesse de produire suffisamment de nouvelles cellules sanguines.

En raison de sa maladie, Riya avait besoin de transfusions régulières de plaquettes et de sang pour augmenter son taux de cellules sanguines.

Une greffe de moelle osseuse a été recommandée en raison du nombre de transfusions qu’elle recevait et des inquiétudes concernant d’éventuelles complications à long terme.

Mais ils ont eu du mal à trouver un donneur parfaitement compatible. Bien qu’elle soit à moitié compatible, la mère de Riya, suivant les conseils d’un spécialiste, est devenue sa donneuse.

Le professeur Elefanty, le professeur Stanley et le professeur associé Ng sont également chercheurs principaux au nœud de Melbourne du Novo Nordisk Foundation Center for Stem Cell Medicine (reNEW), un consortium mondial qui vise à ouvrir la voie à de futurs traitements à base de cellules souches.

Publication : Elizabeth S. Ng, Gulcan Sarila, Jacky Y. Li, Hasindu S. Edirisinghe, Ritika Saxena, Shicheng Sun, Freya F. Bruveris, Tanya Labonne, Nerida Sleebs, Alexander Maytum, Raymond Y. Yow, Chantelle Inguanti, Ali Motazedian, Vincenzo Calvanese, Sandra Capellera-Garcia, Feiyang Ma, Hieu T. Nim, Mirana Ramialison, Constanze Bonifer, Hanna KA Mikkola, Edouard G. Stanley et Andrew G. Elefanty. « Greffe à long terme de cellules hématopoïétiques multilignées différenciées à partir de cellules souches pluripotentes induites humaines », Nature Biotechnology. DOI : 10.1038/s41587-024-02360-7

*Le contenu de cette communication relève de la seule responsabilité du MCRI et ne reflète pas les opinions du NHMRC.

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