Une entreprise israélienne approche du dernier obstacle pour approuver le traitement des prématurés à base d’insuline

L’essai de phase III impliquera des prématurés, tandis qu’un essai de phase II connexe impliquera des micro-prématurés, ou des bébés extrêmement fragiles nés avant la 26e semaine de grossesse.

La fondatrice et PDG d’Elgan Pharma, Miki Olshansky, a déclaré au Times of Israel que son entreprise est sur la bonne voie pour surmonter les obstacles réglementaires américains et européens au cours des deux prochaines années.

« Si vous regardez la néonatalogie, presque rien n’est approuvé. C’est très, très difficile… La dernière fois qu’un médicament a été développé spécifiquement pour les nouveau-nés, c’était il y a vingt ans. Les autorités font très attention à cette population », a déclaré Olshansky.

Alors que la recherche visant à développer l’ELGN-GI a commencé il y a dix ans, l’idée initiale d’utiliser l’insuline pour encourager le développement du tractus gastro-intestinal d’un bébé prématuré remonte à des études réalisées sur des rats il y a 20 ans par le professeur Naim Shahadeh du centre médical Rambam et le professeur. Raanan Shamir du centre médical pour enfants Schneider.

« L’insuline gère le sucre dans son ensemble et fonctionne également comme ce que nous appelons un facteur de croissance. Il soutient et augmente la croissance, en particulier celle des vaisseaux sanguins dans l’intestin et ailleurs. L’insuline fait cela parce qu’elle n’est pas absorbée. Il reste dans l’intestin », a expliqué le professeur Eric Shinwell, directeur de néonatalogie à l’hôpital Ziv de Safed.

Le plus gros problème pour la survie des prématurés réside dans leurs poumons et leur cœur, mais ils ont également besoin d’intestins fonctionnels pour grandir et être en bonne santé. Cependant, leurs intestins ne sont pas prêts à absorber toute la nourriture dont ils ont besoin et à excréter ce qui n’est pas nécessaire.

Les bébés prématurés sont généralement trop sous-développés pour coordonner la succion, la déglutition et la respiration. Ils doivent donc être nourris par un tube introduit par le nez ou la bouche pour atteindre leur tube digestif. Cela n’est généralement pas suffisant, car leur tube digestif immature entraîne une malabsorption nutritionnelle.

En conséquence, les bébés sont placés sous cathéter central (nutrition parentérale ou NP) via une veine de leur poitrine ou de leur ombilic afin que la nutrition puisse être acheminée directement vers la circulation sanguine. Cela peut à son tour entraîner diverses complications, notamment des infections potentiellement mortelles.

« ELGN-GI est conçu pour aider les prématurés à sortir plus tôt de ces sondes d’alimentation. Si leur tube digestif se développe plus rapidement, ils pourront passer à une alimentation normale, grandir plus vite et quitter l’unité de soins intensifs néonatals et l’hôpital un nombre significatif de jours plus tôt qu’ils ne le feraient autrement », a déclaré Olshansky.

Shinwell a déclaré que l’ELGN-GI, une poudre facilement soluble, présente des avantages car elle est fabriquée avec de l’insuline humaine recombinante, n’introduisant ainsi pas de protéine étrangère.

Olshansky a déclaré qu’elle s’attend à ce que, puisque son entreprise a déjà démontré aux régulateurs que sa formulation ne cause aucun danger et qu’il n’y a aucun problème de sécurité, il sera facile de recruter des parents pour la prochaine étude finale. L’essai principal nécessitera 400 nourrissons et celui destiné aux micro-prématurés en aura besoin de 60 à 100.

« Il n’y a pas de tests sanguins cette fois-ci, sauf pour vérifier les normes de soins. Personne n’aime que son enfant se fasse piquer ou que du sang soit prélevé sans raison valable. Et cela signifie également que la charge de travail sera moindre pour le personnel et les chercheurs des centres d’essais », a-t-elle déclaré.

Faisant référence à l’équipe internationale de chercheurs avec laquelle Elgan Pharma travaille, Shinwell a félicité l’entreprise pour avoir tenté de se développer et de commercialiser une idée qui jusqu’à présent n’a été explorée que dans de petites études.

« Est-ce une révolution ? Non. Est-ce un ajout [to current feeding supplements] qui pourrait bien atteindre le stade d’être cliniquement utile ? Oui. Ce n’est pas encore là. Mais c’est prometteur », a-t-il déclaré.

Par ailleurs, Elgan Pharma développe une autre thérapie à base d’insuline visant à prévenir la rétinopathie chez les prématurés. ELGN-EYE sont des gouttes ophtalmiques spécialement formulées qui utilisent l’insuline comme facteur de croissance pour empêcher les vaisseaux sanguins oculaires immatures d’être endommagés et de provoquer une déficience visuelle, voire la cécité.