Une fille vit 18 ans sans cancer grâce au Car-T | Science

L’un des plus grands défis de la lutte contre le cancer est de s’assurer que les traitements les plus révolutionnaires fonctionnent contre les pires tumeurs de pronostic. C’est le cas de la thérapie CAR-T, qui utilise des lymphocytes du patient lui-même modifié en laboratoire afin de savoir comment trouver et éliminer les cellules de leur tumeur. Ces thérapies ont atteint des remèdes spectaculaires contre la leucémie et d’autres tumeurs de sang. La frontière suivante consiste à atteindre la même chose avec des tumeurs solides, quelque chose de beaucoup plus compliqué, mais possible.

Une étude publiée lundi fournit des preuves que les thérapies CAR-T peuvent également réaliser des remèdes incroyables au-delà du sang. Le travail se concentre sur le neuroblastome, un cancer rare des cellules nerveuses qui affecte principalement les nouveau-nés et les jeunes enfants. Entre 2004 et 2009, 19 patients pédiatriques atteints de neuroblastome ont reçu un traitement lymphocytaire CAR-T modifié pour identifier GD2, une protéine caractéristique de la tumeur.

Douze des 19 patients sont décédés en raison de rechutes au cours des mois et des années après le traitement. Mais le travail souligne que cinq autres patients ont survécu au moins 13 ans et n’avaient aucun signe de cancer dans leur dernier examen, effectué entre 10 et 15 ans après la perfusion du CAR-T. Le cas le plus important est celui d’un patient qui, après avoir reçu le traitement, a passé 18 ans sans trace de la maladie. Le patient est toujours en vie et a eu deux enfants en bonne santé, les auteurs de l’étude, publiés dans Médecine de la nature.

Il s’agit de la “survie la plus longue” qui a été enregistrée dans le cancer après l’utilisation de la thérapie CAR-T, encore plus durable que celles enregistrées dans les tumeurs hématologiques, les auteurs de l’œuvre, associés à la École de médecine de Baylorau Texas, États-Unis. Généralement, il est considéré qu’une survie de plus de cinq ans sans rechute est égale à un remède. Les 18 années de survie sans cancer enregistrées dans cet essai clinique sont également données dans une tumeur solide et chez les patients qui avaient subi des rechutes avant d’être traités avec des lymphocytes modifiés.

Les médecins américains ont utilisé le CAR-T de première génération, qui a déjà été pratiquement désaffecté parce que leurs nouvelles versions ont une plus grande capacité à stimuler le système immunitaire, ont démontré une plus grande efficacité et sont déjà utilisées commercialement pour traiter les tumeurs hématologiques. La troisième et la quatrième génération CAR-T, encore plus raffinée pour réaliser plus d’efficacité et de permanence longue dans le corps, sont l’une des thérapies expérimentales les plus prometteuses contre les tumeurs solides de pronostic mal, comme le glioblastome cérébral ou le cancer du pancréas. Les travaux antérieurs ont également montré des résultats très prometteurs du CAR-T contre les maladies auto-immunes.

“L’affaire est très frappante et intéressante pour ce domaine pour la durée extraordinaire du Car-T dans le corps”, explique ce journal Manel Juan, immunologue à l’hôpital de la clinique de Barcelone, qui travaille sur le développement de nouvelles thérapies avec Car- T. Le médecin explique que ces résultats sont ajoutés à obtenu en 2023 Pour une autre équipe de médecins en Italie avec un traitement similaire qui a obtenu des réponses complètes chez 30% des enfants traités. «C’est une façon de traitement logique et très prometteur. De plus, cette protéine tumorale du neuroblastome est également impliquée dans d’autres tumeurs, comme le glioblastome », explique Juan.

L’une des inconnues que cette étude laisse est la raison pour laquelle le traitement n’a pas fonctionné chez les 12 enfants décédés. “La clé est dans le système immunitaire de chaque patient, et aujourd’hui nous n’avons aucune capacité à savoir pourquoi certains répondent et d’autres”, explique Juan. L’un des grands objectifs du domaine est de comprendre «quelles clés [inmunológicas] Vous devez jouer dans chaque individu », ajoute-t-il.

Marta Alonso, un expert des tumeurs cérébrales des enfants du Centre de recherche médicale appliquée de l’Université de Navarra, explique: “Nous n’avons pratiquement pas d’études de ce type avec une telle suivi des patients traités avec les nouvelles modalités des thérapies avancées . ” “En ce sens, c’est une étude très importante qui nous permet de connaître le véritable impact sur la qualité de vie des patients traités par CAR-T.” L’une des données les plus positives serait la longue durée des lymphocytes T modifiés dans le corps de certains patients. Bien qu’il avertit que la limitation la plus pertinente de l’étude est d’avoir peu de patients. «Étant si petit, il est difficile de tirer des conclusions définitives. Parmi les sept patients qui ont répondu au traitement, il n’est pas clair quelle était leur situation basale, et il y a toujours le doute que cela peut être quelque chose d’intrinsèque du patient qui peut être plus sensible à l’immunothérapie. Cependant, ces limites ne soustracent pas la pertinence de l’étude », conclut-il.