2023-04-27 00:11:03
un traitement de l’immunothérapie est sûre et efficace pour les bébés atteintes d’une forme agressive de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), car elle améliore leur taux de survie et provoque moins d’effets secondaires que les autres thérapies.
Les résultats d’une étude clinique de phase 2 portant sur 39 nourrissons traités par l’immunothérapie blinatumomab, associée à une chimiothérapie, sont publiés aujourd’hui par le New England Journal of Medicine.
L’étude, menée par le Princess Máxima Center (Hollande), indique que cette immunothérapie “améliore nettement” le taux de survie à deux ans -de 66% à 93%- des enfants.
Trois quarts des bébés atteints de leucémie aiguë lymphoblastique avoir un défaut particulier dans l’ADN des cellules leucémiques, appelé réarrangement KMT2A, donne lieu à une forme agressive de LAL de mauvais pronostic.
chimiothérapie intensive fonctionne très bien sur la moitié des bébésmais dans le reste, la maladie réapparaît après deux ans, ou ils meurent de la maladie ou, parfois, des effets secondaires de la thérapie.
Une survie “nettement plus longue”
L’essai clinique international a impliqué 30 bébés de neuf pays entre 2018 et 2021, auxquels le médicament a été ajouté à un traitement de chimiothérapie existant.
L’équipe a comparé les résultats avec ceux de 214 enfants qui avaient été traités dans les années précédentes avec un traitement standard, c’est-à-dire une chimiothérapie sans blinatumomab.
Les résultats indiquent que la survie des bébés qui ont reçu un mois d’immunothérapie en plus de la chimiothérapie était “significativement plus élevée”, a rapporté le Princess Máxima Center.
Il 93 % étaient encore en vie deux ans après le diagnosticcontre 66 % des enfants qui n’avaient été traités que par chimiothérapie dans le passé.
Deux ans après le diagnostic, 18 % des nourrissons traités par le blinatumomab a vu le cancer réapparaître ou est mort de la maladieindiquant “une forte amélioration” par rapport à ceux traités par chimiothérapie seule, dont 51 % ont récidivé ou sont décédés au cours de la même période.
Etude “très importante”
Le blinatumomab, un immunothérapie déjà proposée à certains adultes et enfants plus âgésse lie aux cellules leucémiques d’une part et aux cellules immunitaires d’autre part, connectant les cellules immunitaires aux cellules leucémiques et les tuant.
Divers experts non liés à l’essai clinique ont souligné qu’il est de bonne qualité, bien qu’il présente certaines limites, indique Science Media Center Spain.
Il l’étude est de “bonne qualité et très importante” et le traitement est associé, “au moins à court terme, à une grande amélioration de la survie des nourrissons” (moins de 12 mois), selon Susana Rives de l’hôpital Sant Joan de Déu de Barcelone.
Parmi les limites citées par Rives et Josep María Ribera de l’Institut catalan d’oncologie, on distingue le petit nombre de patients, 30 nourrissons, le suivi relativement court (deux ans) et le fait qu’il ne s’agit pas d’un essai randomisé, qui c’est-à-dire qu’il compare les patients traités avec et sans blinatumomab au sein d’une même étude.
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Pour Ribera, le “grand mérite” est de placer la survie de ce groupe d’âgetypiquement de mauvais pronostic, au niveau des autres sous-groupes de LAL de l’enfant de bon ou moyen pronostic.
L’équipe du Princess Máxima Center, dirigée par Inge van der Sluis, a reconnu dans un communiqué que l’étude est petite, mais avec un résultat “assez clair”, ajoutant que veulent confirmer l’effet de cette immunothérapie dans une “étude plus large avec plus d’enfants”.
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