2024-09-25 08:08:06
Les thérapies basées sur l’ARN ont le potentiel de révolutionner le secteur de la santé, notamment dans les domaines de l’oncologie, des maladies rares et infectieuses et des troubles neurodégénératifs. Ces thérapies font référence à des traitements qui utilisent l’acide ribonucléique (ARN) pour modifier l’expression des gènes ou la production de protéines et les sociétés biopharmaceutiques et biotechnologiques investissent massivement dans ce domaine, également face à la demande croissante de médecine personnalisée et au potentiel de ces thérapies pour répondre aux besoins des patients. besoins médicaux non satisfaits. Selon Technavio, la taille du marché mondial des thérapies à base d’ARN augmentera de 1,26 milliard de dollars d’ici 2028. Plusieurs classes de thérapies à base d’ARN sont en développement, telles que l’ARN messager, les petits ARN interférents et les aptamères. A cette dernière catégorie s’ajoute désormais une nouvelle issue de la recherche italienne qui a donné naissance à Aptadir Therapeutics, une société biotechnologique spécialisée dans la création de thérapies basées sur de nouveaux inhibiteurs d’ARN appelés Dnmt interaction Rna (Dir) pour le traitement des tumeurs intraitables et pathologies génétiques. Le lancement d’Aptadir – le premier investissement de la coentreprise Extend, fondée par Cdp Venture Capital, Angelini Ventures et Evotec – est anticipé par Giovanni Amabile en tant que président exécutif et PDG par intérim.
«Nous avons transformé une classe spécifique d’ARN en aptamères, donc en médicaments potentiels, ce qui n’était plus le cas depuis la découverte de l’hématologue italienne Annalisa di Ruscio, professeur adjoint à la Harvard Medical School (co-fondateur d’Aptadir avec Vittorio De Franciscis de le Cnr, ed.) – dit Amabile – La recherche, publiée en 2023 dans Nature Communication, a révélé qu’à l’intérieur des cellules il existe un mécanisme pour se défendre contre le développement du cancer et qui consiste à bloquer la méthylation des gènes suppresseurs de tumeurs. En pratique, lorsque les suppresseurs de tumeurs sont méthylés, il n’y a plus de contrôle sur la prolifération cellulaire et donc le développement et la progression de pathologies cancéreuses. » D’où le choix de les transformer en médicament contre une première pathologie cancéreuse, le syndrome myélodysplasique, une pathologie dans laquelle les patients présentent un risque très élevé de développer une leucémie myéloïde aiguë. Mais nous avons réalisé que le même mécanisme – qui est l’un des principaux dans le cancer – se reproduit en fait également dans certaines pathologies génétiques rares, comme le syndrome du X fragile, pour lequel il n’existe actuellement aucun traitement. Nous avons donc développé une autre molécule qui cible ce gène spécifique et qui agit comme un bouclier contre ces protéines méthylantes. »
Le véritable défi auquel sont confrontées toutes les entreprises de biotechnologie travaillant dans ce domaine est fondamentalement celui de cibler spécifiquement le tissu objet du processus pathologique. « Nous abordons actuellement ce problème avec des nanoparticules lipidiques conçues pour reconnaître la surface des cellules cibles et nous menons donc deux axes de recherche : l’un est fortement lié à l’inhibiteur de méthylation, le second consiste à créer le véhicule capable de transporter le médicament vers la cible” précise Amabile, qui ajoute : en effet, la technologie de l’ARN est aussi une approche qui pourrait progressivement remplacer la thérapie génique. Il s’agit en fait d’une approche plus sûre car elle ne nécessite pas de vecteurs viraux et l’autre attrait de la thérapie à base d’ARN est que la production industrielle est beaucoup moins coûteuse et plus rapide. »
Aptadir a reçu 1,6 million de dollars de financement de pré-amorçage de la coentreprise Extend qui sera utilisé pour optimiser la première molécule, Aptadir Ce-49 avant la phase clinique. «D’après les données obtenues jusqu’à présent, les Dir sont des inhibiteurs hautement sélectifs, stables et non toxiques et ont le potentiel d’être utilisés dans le traitement de diverses indications thérapeutiques – conclut Amabile – et nous commencerons prochainement la collecte de fonds pour amener le médicament en développement clinique. . Nous visons donc à lever au moins 10 à 15 millions d’euros. »
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