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Des chercheurs ont identifié un médicament déjà utilisé pour les patients atteints de cancer qui, lorsqu’il est appliqué aux protocoles actuels de thérapie génique, peut améliorer de trois fois la fonction des cellules souches sanguines.
Un billion de cellules sanguines sont produites chaque jour chez l’homme, et les cellules souches sanguines sont les seuls types de cellules de notre corps capables de produire tous les types de cellules sanguines au cours de notre vie, ce qui leur confère un immense potentiel de régénération.
La thérapie génique à partir de cellules souches sanguines est un traitement révolutionnaire qui constitue actuellement le seul remède à plus de dix maladies génétiques invalidantes et a déjà sauvé la vie de plus de deux millions de personnes atteintes de cancers du sang et d’autres maladies.
Des scientifiques du groupe Laurenti et d’autres chercheurs du Cambridge Stem Cell Institute (CSCI) et du département d’hématologie de l’université de Cambridge ont déterminé un calendrier pour les cellules souches sanguines dans le cadre des protocoles actuels de thérapie génique, qui se déroulent généralement sur trois jours. Après les premières 24 heures dans une boîte de Pétri, plus de 50 % des cellules souches sanguines ne peuvent plus assurer une production sanguine à vie, ce qui se produit avant même que la thérapie ne commence dans un contexte clinique.
Durant ces 24 premières heures, les cellules activent une réponse complexe au stress moléculaire afin de s’adapter à la boîte de Pétri. En étudiant cette réponse au stress, l’équipe a trouvé une solution. En réutilisant un médicament inhibiteur de la croissance cancéreuse (Ruxolitinib), déjà utilisé pour les traitements contre le cancer, ils ont pu améliorer la fonction des cellules souches dans une boîte de Pétri de trois fois ses capacités antérieures.
Le groupe vise désormais à modifier les protocoles actuels de thérapie génique pour inclure ce médicament, fournissant ainsi aux patients le plus grand nombre de cellules souches sanguines de haute qualité et améliorant leurs résultats.
L’étude est publié aujourd’hui dans le Journal du sang.
La professeure Elisa Laurenti de l’Institut des cellules souches de l’Université de Cambridge et auteure principale de l’étude a déclaré : « C’est vraiment passionnant car nous sommes désormais en mesure de commencer à comprendre l’énorme stress que ressentent ces cellules souches lorsqu’elles sont manipulées en dehors de notre corps. Biologiquement, c’est vraiment fascinant car cela affecte tous les aspects de leur biologie. Heureusement, nous avons pu identifier une voie moléculaire clé qui régit bon nombre de ces réponses et qui peut être ciblée par un médicament déjà utilisé et dont l’utilisation est sûre. »
« J’espère que nos résultats permettront de proposer des traitements plus sûrs aux patients traités par thérapie génique. Notre découverte ouvre également de nombreuses possibilités pour mieux développer les cellules souches sanguines ex vivo et élargir l’éventail des maladies pour lesquelles nous pouvons utiliser les cellules souches sanguines pour améliorer la vie des patients. »
Le Dr Carys Johnson de l’Institut des cellules souches de l’Université de Cambridge, premier auteur de l’étude, a déclaré : « Bien que nous nous attendions à ce que le retrait de ces cellules du corps et leur culture sur une surface en plastique modifient l’expression des gènes, l’ampleur du changement que nous avons constaté est surprenante, avec plus de 10 000 gènes altérés et une réponse au stress significative détectée. Il a également été frappant de découvrir que la majorité des cellules souches sanguines sont fonctionnellement perdues au cours des protocoles de thérapie génique, avant la transplantation au patient. »
« Nous avons identifié un goulot d’étranglement clé où la fonction est perdue et où la culture clinique pourrait être améliorée. J’espère que nos travaux permettront de faire progresser les protocoles de culture afin de mieux exploiter la puissance des cellules souches sanguines et d’améliorer la sécurité et l’efficacité des approches cliniques. »
Plus d’informations :
Carys S Johnson et al, L’adaptation à la culture ex vivo réduit l’activité des cellules souches hématopoïétiques humaines indépendamment du cycle cellulaire, Journal du sang (2024). DOI: 10.1182/blood.2023021426
Informations sur la revue :
Sang
Fourni par l’Université de Cambridge
Citation:Une nouvelle méthode pour prolonger la « durée de conservation » des cellules souches sanguines peut améliorer la thérapie génique (2024, 15 août) récupéré le 15 août 2024 à partir de
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2024-08-15 22:38:04
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