2023-12-15 19:54:00
Des chercheurs de l’University College London (UCL) ont développé une thérapie génique pour réduire les crises d’épilepsie infantile sévère. La thérapie a montré une réduction de 87 % des convulsions chez la souris sans affecter la mémoire ou le comportement.
La thérapie génique repose sur la surexpression d’un canal potassique, dans le but de réguler l’excitabilité neuronale chez les enfants atteints de dysplasie corticale focale, cause fréquente d’épilepsie pharmacorésistante.
L’étude vise à offrir une alternative à la chirurgie pour les enfants atteints de dysplasie corticale focale, car la chirurgie est limitée par le risque de déficits neurologiques permanents et n’entraîne pas toujours l’absence de convulsions.
La nouvelle thérapie apporte de l’espoir à des milliers d’enfants gravement touchés par des crises incontrôlées, et des essais cliniques sur l’homme sont prévus au cours des cinq prochaines années.
L’essai réussi sur la souris a ouvert la voie à une utilisation translationnelle potentielle de la thérapie génique chez l’homme, soulignant la nécessité de traitements efficaces et sûrs contre l’épilepsie infantile.
Les plans pour le premier essai clinique chez l’homme sont déjà en cours, avec un calendrier fixé pour les cinq prochaines années.
L’étude, publiée dans la revue Brain,
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