Une thérapie de reprogramage des cellules pour traiter la parkison

Une équipe de chercheurs américains a lancé Le premier essai clinique de phase 1 avec une nouvelle thérapie par cellules souches. L’étude, qui est développée chez 6 patients utilisera une approche de traitement innovante pour la maladie de Parkinson dans laquelle les cellules souches d’un patient – transplantation autologue – sont reprogrammées pour remplacer les cellules dopaminergiques dans le cerveau endommagées par la maladie.

Les six participants au test de phase 1 seront surveillés pendant 12 mois ou plus pour déterminer la sécurité de la procédure et contrôler les améliorations possibles de la maladie de Parkinson. Après les 6 premiers patients transplantés dans l’étude de phase 1, les chercheurs de la Général de masse à l’hôpital Brigham Ils espèrent étendre et recruter plus de patients dans le cadre de l’étude de phase 2A.

Cette nouvelle approche thérapeutique pour le traitement de la maladie de Parkinson intègre l’utilisation de cellules souches dérivées du sang du patient qui sont devenues cellules souches pluripotentes induites (IPSC). Ces cellules sont reprogrammées pour devenir des neurones dopaminergiques spécifiques du mésencéphale prêt pour la transplantation.

L’approche de transplantation autologue, qui consiste à utiliser les propres cellules d’une personne, évite la nécessité de traitements immunosuppresseurs, qui sont nécessaires lorsque des cellules d’autres donneurs sont utilisées.

Le remplacement des cellules de la maladie de Parkinson remplace les neurones dopaminergiques perdus par dégénérescence et peut restaurer la fonction dopaminergique dans le cerveau, qui fournit une modalité de traitement complètement nouvelle par rapport aux traitements actuellement disponibles.

“Il est très gratifiant de voir comment cette nouvelle méthode de remplacement des neurones dopaminergiques avec des cellules de patients s’est transformée en cellules, des avancées scientifiques les plus élémentaires de notre laboratoire à son application clinique pour les patients souffrant de la maladie de Parkinson, paie des fruits”, dit-il Être IsacsonDonnez à Harvard University Faculty and Mass General Brigham Hospital, pionnier de la thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson.

Nouveau paradigme

“Nous pensons que cette approche peut ouvrir un nouveau paradigme de traitement et conduire au développement de nombreuses thérapies cellulaires supplémentaires pour restaurer les systèmes cérébraux endommagés et remplacer les cellules cérébrales dégénérées dans d’autres maladies”, ajoute-t-il.

En 2015, l’équipe Isacson et Penny Hallett a fourni la première preuve de sécurité et d’avantages à long terme de la thérapie autologue des cellules souches dans un modèle animal non humain de la maladie de Parkinson très pertinente.