Chroma Medicine, une société de biotechnologie développant des thérapies qui activent ou désactivent les gènes comme moyen de traiter les troubles génétiques, a levé 135 millions de dollars car il fonctionne pour générer des données qui pourraient montrer les avantages de son approche par rapport aux autres technologies d’édition.
Les médicaments génétiques en développement utilisent une gamme de technologies d’édition qui coupent ou entaillent un ou les deux brins d’ADN. Ces modifications peuvent faire taire un gène problématique, mais les entailles et les coupures comportent le risque de modifications hors cible. Faire taire un gène de cette manière n’est pas une solution complète car le gène modifié peut toujours produire un produit génique qui cause des problèmes, a déclaré Catherine Stehman-Breen, PDG de Chroma.
Chroma, basée à Boston, est sortie furtivement fin 2021 avec 125 millions de dollars pour soutenir ses recherches en développant des thérapies qui ciblent l’épigénome, le système qui contrôle l’expression des gènes. Parce que cette approche ne repose pas sur la coupure ou l’entaille de l’ADN, elle n’introduit pas les risques qui accompagnent ces thérapies, a déclaré Stehman-Breen. Elle a ajouté que les thérapies de Chroma pourraient traiter plusieurs gènes avec une seule thérapie, un concept appelé multiplexage.
Alors que Chroma garde secrets les détails de ses programmes pour le moment, Stehman-Breen a déclaré que ces programmes répondent à des besoins médicaux non satisfaits. Elle a ajouté que ces programmes ont été sélectionnés “pour démontrer et valider la puissance de notre technologie, mais aussi pour démontrer la différenciation”.
Chroma n’est pas la seule entreprise à exploiter l’épigénome. Omega Therapeutics développe des thérapies appelées «contrôleurs épigénomiques» qui augmentent ou diminuent l’expression des gènes pour traiter la maladie. Le programme le plus avancé de la biotechnologie basée à Cambridge, dans le Massachusetts, cible le gène MYC et a atteint la phase 1 des tests dans le cancer du foie et d’autres tumeurs solides associées à ce gène. La société attend des données préliminaires de cette étude plus tard cette année.
Pendant ce temps, Tune Therapeutics développe des thérapies épigénomiques avec des capacités de multiplexage qui règlent simultanément plusieurs parties du génome. La biotechnologie basée à Durham, en Caroline du Nord, est basée sur des recherches de l’Université Duke. Depuis son lancement en 2021 avec 40 millions de dollars de financementla société n’a pas divulgué ses cibles de maladie, sauf pour dire que son approche pourrait traiter à la fois les maladies rares et courantes.
Jusqu’à présent, Chroma dispose de données sur les souris et passera rapidement aux études sur les singes, a déclaré Stehman-Breen. Ces résultats permettront à l’entreprise de procéder à des tests sur l’homme, bien qu’elle ait refusé de préciser les délais. Mais elle a déclaré que Chroma s’attend à présenter les données de ses recherches précliniques lors d’une prochaine réunion scientifique cette année.
GV a dirigé le financement de série B de Chroma, qui a ajouté de nouveaux investisseurs Arch Venture Partners, DCVC Bio et Mubadala Capital. Les investisseurs précédents Alexandria Venture Investments, Atlas Venture, Casdin Capital, Cormorant Asset Management, Janus Henderson Investors, Newpath Partners, Omega Funds, Osage University Partners, Sofinnova Partners, T Rowe Price et Wellington Management ont également participé à la ronde.
Interrogé pour savoir si le nouvel argent est un cycle croisé, le type de financement qui pourrait soutenir une introduction en bourse, Stehman-Brehn a déclaré que Chroma ne précise pas la nature du nouveau capital. Mais elle a ajouté que Chroma envisagera plusieurs options de financement différentes et profitera de celle qui la placera dans la meilleure position pour développer l’entreprise.
Retour sur d’autres financements récents dans le secteur des sciences de la vie :
—Le cancer peut développer une résistance aux thérapies cellulaires. Cargo Therapeutics, qui développe des thérapies CAR T qui surmontent cette résistance, a levé 200 millions de dollars pour son pipeline, y compris un programme principal qui est sur la bonne voie pour commencer un test pivot cet été. Third Rock Ventures, RTW Investments et Perceptive Xontogeny Venture Fund ont codirigé la série A de Cargo, basée à San Mateo, en Californie.
—Développeur de thérapie cellulaire Oricell Therapeutics a conclu un financement de 45 millions de dollars pour soutenir les essais cliniques aux États-Unis Le programme le plus avancé de la société est une thérapie CAR T en phase 1 de test. Le nouvel argent, que la biotechnologie basée à Shanghai décrit comme un financement de série B-1, fait suite à un tour de table de série B de 125 millions de dollars annoncé en juillet dernier. Le financement supplémentaire a été mené par les investissements de RTW.
—TandemAI, une société dont la technologie est utilisée dans la découverte de médicaments, a annoncé un Financement de série A de 35 millions de dollars. La société affirme que sa plate-forme technologique intègre des approches informatiques basées sur la physique avec un laboratoire humide interne. La startup est présente à New York, San Diego et en Chine. Qiming Venture Partners a dirigé le financement de TandemAI.
—Transcend Therapeutics, développeur de médicaments pour les maladies neuropsychiatriques, a dévoilé un 40 millions de dollars Financement de série A pour soutenir ses plans d’essais cliniques. La startup basée à New York affirme qu’elle utilisera le nouveau capital pour lancer plusieurs essais cliniques avec son “composé psychoactif de nouvelle génération”. Alpha Wave Global et Integrated Investment Partners ont dirigé le nouveau financement de Transcend.
—Eluminex Biosciences levé 40 millions de dollars dans un financement de série B pour soutenir le développement de son portefeuille de thérapies contre les maladies rétiniennes. Le programme le plus avancé de la société basée à Suzou, en Chine, est une thérapie contre la cécité cornéenne qui a atteint la phase 3 des tests. Le dernier financement d’Eluminex a été mené par Cenova Capital.
—Abivax a maintenant 130 millions d’euros à postuler pour un essai clinique de phase 3 dans la rectocolite hémorragique. Le médicament d’Abivax, l’obefaximod, est une petite molécule destinée à réduire l’inflammation. L’automne dernier, la société basée à Paris a commencé l’étude pivot, qui a un recrutement ciblé de 1 200 patients atteints de colite ulcéreuse dans 36 pays.
TCGX a dirigé ce qu’Abivax a décrit comme un financement croisé. Mais la biotech aura encore besoin de plus de liquidités. Le financement actuel ne devrait durer que jusqu’à la fin de 2024, date à laquelle Abivax prévoit qu’il aura les résultats de la phase d’induction de l’étude, lorsque les patients injecteront des médicaments dans leur corps pour éliminer les symptômes. La phase suivante est le traitement d’entretien pour maintenir la maladie en rémission, qui durera jusqu’à la fin de 2025. Abivax estime qu’il devra lever 101 millions d’euros supplémentaires pour terminer l’essai clinique.
—L’ambition d’Avilar Therapeutics d’apporter la modalité médicamenteuse de la dégradation ciblée des protéines aux protéines pathogènes à l’extérieur d’une cellule a suscité l’intérêt des bras de risque de Sanofi et Astellas. Ils se sont associés à Medical Excellence Capital pour étendre le financement d’amorçage d’Avilar de 60 millions de dollars en 2021 à 75 millions de dollars maintenant. Voici plus d’un article de profil de MedCity News sur Avilar, une startup formée par RA Capital Management.
—Aera Therapeutics, la dernière startup basée sur la recherche du pionnier des médicaments génétiques Feng Zhang, a émergé de la furtivité, révélant 193 millions de dollars levés à ce jour dans les financements combinés des séries A et B. Aera, basée à Boston, vise à surmonter les limites des approches actuelles d’administration de médicaments génétiques qui utilisent des virus modifiés qui transportent leurs charges utiles génétiques dans des capsides ou des enveloppes protéiques. Ces virus peuvent déclencher une réponse immunitaire et ils ne vont pas dans tous les tissus du corps.
La technologie d’Aera forme des structures de type capside à partir de protéines humaines. Cette plate-forme comprend une technologie enzymatique qui utilise des enzymes d’édition de gènes programmables. Aera affirme que la taille compacte de ces enzymes peut aider à surmonter les défis de l’emballage et de la livraison d’éditeurs génétiques avec les méthodes actuellement disponibles.
—Hemab Therapeutics a fermé 135 millions de dollars pour soutenir un pipeline de médicaments anticorps pour les troubles hémorragiques rares qui n’ont pas de traitements approuvés. Le programme principal de la société, sous licence de Novo Nordisk, a récemment lancé une étude de phase 1/2 sur la thrombasthénie de Glanzmann. Access Biotechnology a dirigé le financement de série B pour Hemab, qui partage ses opérations entre Copenhague et Boston.
—Hexagon Bio a fermé un Financement de série B de 77,3 millions de dollars. La société basée à Menlo Park, en Californie, découvre des médicaments en extrayant des génomes microbiens pour trouver de petites molécules et leurs cibles. La société affirme que ses capacités informatiques et robotiques lui ont permis de créer une base de données exclusive de génomes microbiens pour soutenir ses recherches. Avec les nouveaux fonds, Hexagon prévoit d’augmenter ses effectifs et sa plate-forme technologique alors qu’il travaille à la nomination de candidats-médicaments en oncologie et en maladies infectieuses. Hexagon a levé des fonds pour la dernière fois en 2021, un Tour de table de série A de 61 millions de dollars.
—Avec son candidat-médicament contre la maladie de Parkinson sur la bonne voie pour commencer les tests de phase 2 et d’autres programmes de neurosciences progressent dans la clinique, Cerevance a levé 51 millions de dollars. Ce expansion de son financement de série B porté le total de la ronde à 116 millions de dollars.
Outre les plans pour le médicament CN424 contre la maladie de Parkinson, Cerevance se prépare également à lancer un test à mi-parcours d’un médicament contre la schizophrénie et un test de phase 1 d’un traitement contre la sclérose latérale amyotrophique. Cerevance, basée à Boston, découvre et développe des médicaments avec une plate-forme technologique appelée NETseq. Outre ses programmes internes, Cerevance a une alliance de découverte de médicaments contre la maladie d’Alzheimer avec Merck.
—Halda Therapeutics, fondée par Craig Crews, professeur à l’Université de Yale et pionnier de la dégradation ciblée des protéines, a émergé de la furtivité pour révéler une nouvelle modalité médicamenteuse soutenue par 76 millions de dollars de financement à ce jour. Halda, basée à New Haven, dans le Connecticut, développe de petites molécules qui réunissent deux protéines, l’une spécifique au cancer et l’autre ayant une fonction essentielle. Cette approche conduit à l’élimination de la fonction essentielle, ce qui provoque alors la mort de la cellule cancéreuse. Les données précliniques de ce que Halda décrit comme un mécanisme « tenir et tuer » ont été présentées dans une présentation par affiches lors du récent symposium sur les cancers génito-urinaires de l’American Society of Clinical Oncology à San Francisco.
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