Journée des maladies rares 2024 : Amgen se concentre sur les maladies rares

29.02.2024 – 19h55

Amgen Allemagne GmbH

Munich (ots)

Cette année, la Journée des maladies rares tombe le 29 février. Une journée dédiée aux maladies rares pour les faire connaître au grand public. Depuis 2008, la Journée des maladies rares défend dans le monde entier l’égalité sociale, les soins de santé et l’accès aux procédures de diagnostic et aux thérapies pour les personnes touchées par une maladie rare. La Journée des maladies rares est également une journée spéciale pour Amgen, car dans la recherche et le développement de thérapies innovantes, l’entreprise de biotechnologie se concentre particulièrement sur les maladies graves et rares pour lesquelles il n’existe actuellement aucune option de traitement ou seulement des options de traitement inadéquates. Pour sensibiliser aux maladies rares, le bâtiment Amgen à Munich, comme de nombreux monuments dans le monde, sera illuminé le 29 février en rose, bleu, vert et violet, couleurs de la Journée des maladies rares.

Quand une maladie est-elle considérée comme une maladie rare ?

Autrefois, les maladies rares étaient souvent négligées. C’est pourquoi on les appelle aussi « maladies orphelines ». Les médicaments utilisés pour traiter ces maladies sont appelés médicaments orphelins. Une maladie est considérée comme rare dans l’Union européenne si elle touche moins de cinq personnes sur 10 000(1). En réalité, ces maladies ne sont pas aussi rares, ni même négligeables, qu’il y paraît à première vue. En effet, jusqu’à dix pour cent de la population totale est touchée par l’une des quelque 10 000 maladies rares.(2) On peut supposer qu’environ 400 millions de personnes dans le monde souffrent non seulement des symptômes de leur maladie, mais aussi de sa rareté. .(2) Parce que le résultat est que la plupart des médecins ont peu ou pas d’expérience avec ces maladies. Il faut donc souvent beaucoup de temps avant de trouver le bon diagnostic, les spécialistes appropriés et, le cas échéant, la thérapie. Cependant, celles-ci n’existent actuellement que pour environ cinq pour cent de toutes les maladies rares.(2) Amgen s’est donc donné pour mission d’améliorer les options et les opportunités de traitement pour les personnes concernées en développant des thérapies supplémentaires pour les maladies graves et rares.

NMOSD comme exemple typique de maladies rares

En mars, juste après la Journée des maladies rares, l’accent sera mis sur les troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD), un groupe spécifique de maladies rares. Le mois de mars de la sensibilisation au NMOSD est dédié au niveau international à ces maladies inflammatoires rares qui attaquent le nerf optique, la moelle épinière, le cerveau et le tronc cérébral, provoquant des crises graves et répétées pouvant conduire à la cécité, à la paralysie ou même à la mort. En Allemagne, on estime que 1 500 à 2 000 personnes sont touchées par le NMOSD, et environ 5 à 40 par million de personnes dans le monde.(3,4) Le problème : pour 40 pour cent des personnes touchées, au lieu du NMOSD, une autre maladie, qui est également relativement rare mais beaucoup plus connue, est mal diagnostiquée Maladie diagnostiquée : la sclérose en plaques (SEP).(5) Cela a des conséquences dramatiques, car les thérapies utilisées dans la SEP sont non seulement inefficaces dans les NMOSD, mais peuvent même aggraver la situation. Des informations détaillées sur le NMOSD peu connu et ses différences avec la SEP peuvent avoir un impact important sur les personnes concernées. Pour cette raison, Amgen profitera du mois de mars pour fournir de plus amples informations sur le NMOSD et ses symptômes. Vous pouvez en savoir plus sur le NMOSD ici : https://www.nmosd-in-focus.com/de/

À propos de Amgen

Amgen est une société de biotechnologie indépendante leader mondial qui existe depuis plus de 40 ans et est désormais représentée dans près de 100 pays avec environ 24 000 employés. En Allemagne, nous travaillons chaque jour sur deux sites avec environ 650 collaborateurs pour aider les patients. Des millions de personnes atteintes de maladies graves ou rares bénéficient chaque année de nos thérapies dans le monde. Nos médicaments sont utilisés en néphrologie, cardiologie, hématologie, oncologie, santé osseuse et maladies inflammatoires chroniques. Outre les préparations originales, notre portefeuille comprend également des biosimilaires. Nous avons un pipeline diversifié. www.amgen.de

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Les références:

1. Commission européenne (s.d.). Maladies rares. Disponible en ligne sur : https://health.ec.europa.eu/non-communicable-diseases/expert-group-public-health/rare-diseases_en. Dernière consultation : 26 février 2024.
2. Global Genes, Organisation nationale pour les maladies rares et National Institute of Health (États-Unis). Abrufbar en ligne sous : Dernière consultation : 26 février 2024.
3. Etemadifar M, et al. Épidémiologie de la neuromyélite optique dans le monde : une revue systématique et une méta-analyse. Mult Scler Int. 2015 ; 2015 : 174720.
4. Mori M, et coll. Prévalence mondiale des troubles du spectre de la neuromyélite optique. Journal de neurologie, neurochirurgie et psychiatrie. 2018;89 : 555-556.
5. Beekman J, et coll. Trouble du spectre de la neuromyélite optique : expérience du patient et qualité de vie. Neurol Neuroimmunol Neuroinflammation. 2019 ;6(4).

DEU-NP-0224-80022

Énoncés prospectifs:

Ce document contient des déclarations prospectives basées sur les attentes et convictions actuelles d’Amgen. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, sont des déclarations prospectives. Cela comprend les déclarations concernant les prévisions de revenus, les marges bénéficiaires d’exploitation, les dépenses d’investissement, la trésorerie ou d’autres mesures financières, les résultats ou pratiques judiciaires, arbitraux, politiques, réglementaires ou cliniques attendus, les modèles de comportement des clients et des prescripteurs, les activités et résultats de rémunération et autres prévisions et résultats similaires. .

Les déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes importants, y compris ceux énoncés ci-dessous et décrits plus en détail dans les rapports de la Security and Exchange Commission d’Amgen. Cela comprend notre rapport annuel le plus récent sur formulaire 10-K et les rapports périodiques ultérieurs sur formulaire 10-Q et 8-K. Sauf indication contraire, Amgen fait ces déclarations à la date des présentes et ne s’engage aucunement à mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce document à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles, que des événements se produisent ou autrement.

Aucune déclaration prospective ne peut être garantie et les résultats réels peuvent différer de ceux anticipés. Nos résultats sont influencés par le succès avec lequel nous commercialisons des produits nouveaux et existants au niveau national et international. Ils dépendent des évolutions cliniques et réglementaires affectant les produits actuels et futurs, de l’augmentation des ventes de produits récemment introduits, de la concurrence avec d’autres produits (y compris les biosimilaires), de problèmes ou de retards dans la fabrication de nos produits et de la conjoncture économique mondiale. En outre, la distribution de nos produits est influencée par la pression sur les prix, la perception politique et publique et les politiques de remboursement des compagnies d’assurance maladie privées et légales ainsi que des autorités gouvernementales et des prestataires de soins gérés et peut également être influencée par l’évolution des réglementations légales, cliniques études et lignes directrices ainsi que les tendances nationales et internationales pour contenir les coûts des soins de santé. De plus, nos activités de recherche et d’essais, de tarification, de marketing et autres sont fortement réglementées par les régulateurs gouvernementaux nationaux et étrangers. Nous ou d’autres pouvons découvrir des problèmes de sécurité ou de fabrication ou des effets indésirables après la mise sur le marché de nos produits et dispositifs médicaux. Notre entreprise pourrait être affectée par des enquêtes gouvernementales, des litiges et des réclamations en matière de responsabilité du fait des produits. De plus, notre entreprise pourrait être affectée par de nouvelles lois fiscales qui entraîneraient une augmentation des obligations fiscales. Si nous ne respectons pas nos obligations en vertu de l’accord d’intégrité d’entreprise conclu avec les autorités gouvernementales américaines, nous pourrions être soumis à des sanctions importantes. De plus, la protection de nos produits et de notre technologie assurée par des brevets en attente ou accordés pourrait être attaquée, invalidée ou compromise par nos concurrents. Nous pourrions également faire l’objet de litiges en cours ou futurs. Nous effectuons une grande partie de notre fabrication commerciale dans quelques installations clés, notamment à Porto Rico, et nous comptons également sur des tiers pour certaines de nos activités de fabrication. Les contraintes d’approvisionnement peuvent limiter la distribution de certains produits actuels et le développement de produits candidats. Nous comptons sur la collaboration avec des tiers pour le développement de certains de nos futurs produits ainsi que pour la commercialisation et la distribution de certains de nos produits commerciaux. Nous sommes également en concurrence avec d’autres sociétés en ce qui concerne bon nombre des produits que nous commercialisons ainsi qu’en ce qui concerne la découverte et le développement de nouveaux produits. La découverte ou l’identification de nouveaux produits candidats et l’expansion des indications pour les produits existants ne peuvent être garanties, et le passage du concept au produit n’est pas assuré. Par conséquent, il ne peut y avoir aucune garantie qu’un produit candidat spécifique ou l’extension d’indication d’un produit existant réussira et sera commercialisé. En outre, certaines matières premières, dispositifs médicaux et composants de nos produits sont fournis exclusivement par des tiers. Certains de nos partenaires commerciaux, clients et payeurs ont une influence significative sur leurs contrats de vente avec nous. La découverte de problèmes importants avec un produit similaire à l’un de nos produits pourrait avoir une incidence sur une catégorie entière de produits et pourrait avoir un effet défavorable important sur les ventes de ces produits, sur notre activité et sur nos résultats d’exploitation. Notre acquisition d’autres sociétés ou produits, ainsi que nos efforts d’intégration des entreprises acquises, pourraient échouer. Nous sommes de plus en plus dépendants des systèmes informatiques, des infrastructures et de la sécurité des données. Des pannes techniques, des cyberattaques ou des violations de la sécurité des données peuvent affecter la confidentialité, l’intégrité et la disponibilité de nos systèmes et de nos données. Le cours de nos actions fluctue et peut être influencé par une grande variété d’événements. Notre performance commerciale peut limiter l’approbation d’un dividende par notre conseil d’administration et notre capacité à verser un dividende ou à racheter nos actions ordinaires. Nous ne serons peut-être pas en mesure de lever des fonds à des conditions favorables sur les marchés des capitaux et du crédit, voire même de ne pas être en mesure de le faire du tout.

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